造血干細(xì)胞移植（stem cells transplantation）是目前治療白血病最為有效的方法，此外，許多惡性腫瘤和遺傳性疾病，以及再生障礙性貧血也可通過此方法獲得治愈。造血干細(xì)胞移植的本質(zhì)是將正常的造血干細(xì)胞植入患者體內(nèi)，利用造血干細(xì)胞具有不斷自我復(fù)制和分化的能力來重建患者造血功能。

造血干細(xì)胞好比人體造血器官的“種子”，我們的血細(xì)胞（紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板）都是由它分化、成熟而來的。造血干細(xì)胞移植是目前治療白血病最為有效的方法，此外，許多惡性腫瘤和遺傳性疾病，以及再生障礙性貧血也可通過此方法獲得治愈。

造血干細(xì)胞移植的本質(zhì)和基本步驟是：

1）移植前預(yù)處理，使用超大劑量的放療或化療，最大限度地消滅體內(nèi)殘存的腫瘤細(xì)胞，同時(shí)抑制患者免疫系統(tǒng)，使供者造血細(xì)胞能夠順利植入；

2）根據(jù)供者造血干細(xì)胞來源的不同，可采集供者骨髓，或外周血干細(xì)胞，或臍帶血干細(xì)胞作為移植的“種子”；

3）將正常的造血干細(xì)胞通過患者靜脈輸入體內(nèi)，造血干細(xì)胞能自動(dòng)定居在患者骨髓內(nèi)，利用造血干細(xì)胞具有不斷自我復(fù)制和分化的能力來重建患者造血功能，通常需要1～2月的時(shí)間，免疫功能的恢復(fù)需長達(dá)6月～1年的時(shí)間。

異基因造血干細(xì)胞移植主要適應(yīng)證包括：

（1）惡性腫瘤疾?。喝缂毙粤馨图?xì)胞白血病、急性髓細(xì)胞白血病、慢性粒細(xì)胞白血病、骨髓增生異常綜合征、淋巴瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤及多發(fā)性骨髓瘤。

（2）非惡性血液?。喝缰匕Y再生障礙性貧血、Faconi貧血、地中海貧血、純紅再障，以及先天性再生不良性貧血。

（3）遺傳性疾?。喝绻怯不　⒙?lián)合免疫缺陷癥、Wiskott-Aldrich綜合征等。

造血干細(xì)胞移植準(zhǔn)備

　1.患者

（1）選擇合適病例，年齡最好在45歲以下。

（2）向患者及家屬詳細(xì)說明治療的利弊，以取得醫(yī)患雙方的配合。

（3）制定周密的實(shí)施計(jì)劃。

（4）全面體檢，特別要注意有無感染病灶。

（5）血液學(xué)、免疫學(xué)及心、肺、肝、腎功能的檢查。

（6）組織配型（HLA血清學(xué)檢查和混合淋巴細(xì)胞培養(yǎng)等）。

（7）擬定模型測定照射劑量。

（8）術(shù)前10d開始服用腸道滅菌藥物。

（9）術(shù)前8d理發(fā)，藥浴后進(jìn)無菌室，并開始無菌飲食。

（10）術(shù)前7d留置靜脈導(dǎo)管。

（11）術(shù)前6～3d化療，同時(shí)補(bǔ)充入水量、靜滴碳酸氫鈉和口服別嘌呤醇至骨髓輸注日。

（12）術(shù)前2d休息。

（13）術(shù)前1d照射（以1次性全身照射為例）。

2.供者

（1）體檢及常規(guī)化驗(yàn)。

（2）組織配型（同患者）。

（3）循環(huán)累積自身血液貯存。

（4）在手術(shù)室麻醉后采集干細(xì)胞，并過濾加肝素抗凝，干細(xì)胞作計(jì)數(shù)及培養(yǎng)。采髓過程中輸入自身血液。

造血干細(xì)胞移植的類型

根據(jù)造血干細(xì)胞供者的不同可分為：

① 同基因造血干細(xì)胞移植（syngeneic stem cells transplantation）：供、受者組織相容性抗原基本相同，見于同卵雙胎孿生子之間的移植。這種移植是治療重癥再障的最理想方法，但同基因供者的機(jī)會(huì)極少，且不適合用于遺傳性疾病的治療。

② 異基因造血干細(xì)胞移植（allogeneic stem cells transplantation）：供、受者為同一種族，供、受者雖然基因不完全相同，但要求主要組織相容性抗原一致。這種移植適用于治療各種類型的白血病和造血系統(tǒng)惡性疾病、重癥遺傳性免疫缺陷病、以及各種原因引起的骨髓功能衰竭，如再障等，是目前應(yīng)用最廣泛，療效最好的造血干細(xì)胞移植技術(shù)。通常按供者來源不同又分為同胞兄妹供者和無血緣關(guān)系供者的異基因造血干細(xì)胞移植。

異基因造血干細(xì)胞移植供者選擇條件

A.HLA抗原的匹配：人類決定HLA抗原的HLA基因位于第6號染色體的短臂上，HLA基因決定了細(xì)胞表面帶有以下抗原：Ⅰ類抗原，包括HLA-A，B，C抗原；Ⅱ類抗原，包括HLA-DR，DP，DQ；此外，還發(fā)現(xiàn)有Ⅲ類抗原，其對異基因移植的重要性尚待證實(shí)。同胞兄妹中HLA完全相合的機(jī)率為1/4，而在中國人中無血緣關(guān)系供者HLA相合的機(jī)率僅數(shù)萬至十萬分之幾，聯(lián)決于患者HLA基因表現(xiàn)頻度。

B.供者選擇：供者年齡應(yīng)＜60歲，無嚴(yán)重心肝腎及骨髓疾病，無活動(dòng)性肺結(jié)核及巨細(xì)胞病毒感染。移植前應(yīng)對供者作仔細(xì)的病史詢問、體檢和實(shí)驗(yàn)檢查。

自體造血干細(xì)胞移植（autologous stem cells transplantation）：預(yù)處理超劑量放、化療前，采集患者自己的一部分造血干細(xì)胞，分離并深低溫保存。待超劑量放、化療后再回輸給病人，以此重建造血功能。適合于淋巴瘤和實(shí)體瘤的患者，經(jīng)治療已獲完全緩解的急性白血病病人，若無合適的異基因供者，也可考慮自體造血干細(xì)胞移植。

根據(jù)造血干細(xì)胞來源的不同可分為

① 骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）：通過多點(diǎn)骨髓腔穿刺，抽吸含造血干細(xì)胞的骨髓血混合液，是經(jīng)典的移植方法，效果可靠。但采髓需在全麻或硬膜外麻醉下進(jìn)行。

② 外周血干細(xì)胞移植（peripheral blood stem cells transplantation，PBSCT）：使用動(dòng)員劑將造血干細(xì)胞從骨髓中釋放到外周血，再通過血細(xì)胞分離機(jī)從循環(huán)血中收集造血干細(xì)胞。與骨髓移植相比，具有采集方便、供者不需麻醉、移植后造血恢復(fù)快、而GVHD發(fā)生率和嚴(yán)重程度并無明顯增加的優(yōu)點(diǎn)。由于其發(fā)展的時(shí)間尚短，遠(yuǎn)期療效以及是否能徹底代替骨髓移植尚待定論。

③ 臍帶血干細(xì)胞移植（cord blood stem cells transplantatlon，CBSCT）：胎兒臍帶血中含有大量具有增殖活力的造血干細(xì)胞，且免疫原性不成熟，在同胞兄妹中HLA配型不完全相合者也能植活，無關(guān)供者臍帶血干細(xì)胞移植仍需要作HLA配型。由于受采集的臍帶血干細(xì)胞數(shù)量限制，目前臍帶血干細(xì)胞移植主要用于兒童患者。