7.16，Astellas Pharma官網(wǎng)首曝，就其開發(fā)的抗體偶聯(lián)型藥物enfortumab vedotin向FDA提交BLA申請，希望獲得加速批準。該藥申請用于治療PD-1/L1抑制劑及含鉑化療失敗的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。

Enfortumab Vedotin是一款抗體+化療藥物偶聯(lián)的ADC型藥物，靶點瞄定的是Nectin-4單克隆抗體，化療藥物選用的是微管破壞劑MMAE。Nectin-4是在尿路上皮癌細胞表面高度表達，是安斯泰來公司發(fā)現(xiàn)的ADC靶點。在此之前，Enfortumab vedotin憑借I期EV-101研究的結(jié)果在該適應癥上獲得過FDA授予的“突破性藥物”資格。

（圖片來自網(wǎng)絡）

此次申請FDA快速批準依托的研究是Enfortumab vedotin的II期EV-201研究。125例既往接受過PD-1/L1和鉑類藥物化療耐藥的晚期尿路上皮癌患者接受了Enfortumab vedotin治療，大多數(shù)患者在使用到第一周期就出現(xiàn)療效應答，最終的總體有效率ORR為44%，中位PFS為5.8個月，中位OS為11.7個月。三線以上治療患者的有效率ORR依然可以達到41%（26/63），而對PD1-1/PD-L1無響應患者的ORR為41%（41/100）。有效率在各類型患者保持高度有效穩(wěn)定，被認為是“找對”治療靶點的靶向藥物！該結(jié)果在今年的ASCO上面世。

今年關(guān)于尿路上皮癌的藥物研發(fā)有很多突破。今年4月12日，楊森公司Balversa（erdafitinib）被FDA批準上市，用于治療含鉑療法化療后疾病進展的FGFR3或FGFR2突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌。Erdafitinib是一種泛-成纖維細胞生長因子受體（FGFR）酪氨酸激酶抑制劑，在一項2期臨床試驗結(jié)果，87名晚期FGFR基因突變的膀胱癌患者，既往都接受過至少1種方案的治療，其中24%的患者已經(jīng)接受過PD1/PDL1單抗的治療，均告失敗。Erdafitinib給藥劑量為8mg，bid。結(jié)果顯示，總的ORR為32.2%，其中有2.3%出現(xiàn)完全緩解CR。FGFR3點突變的患者，ORR為41%；FGFR3融合突變的患者，ORR為11%。FGFR2突變的患者，沒有患者客觀有效。患者的中位緩解持續(xù)時間為5個半月。erdafitinib成為FDA批準的首款針對轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法。