美國(guó)食品和藥物管理局在2018年批準(zhǔn)了Epidiolex（大麻二酚）[CBD]口服溶液治療兩歲及以上患者的兩種罕見(jiàn)的嚴(yán)重癲癇癥，Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征。Epidiolex（大麻二酚） 是FDA批準(zhǔn)的第一種由大麻衍生活性成分的藥物， 也是首個(gè)獲批的Dravet綜合征的治療藥物。

CBD是大麻植物的化學(xué)成分，通常被稱為大麻。 然而，CBD不會(huì)導(dǎo)致大家認(rèn)為的中毒或神經(jīng)興奮作用，因?yàn)榇舐橹袑?dǎo)致興奮的物質(zhì)是THC成分（而不是CBD）。

Dravet綜合征

Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）又稱嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇，是一種臨床少見(jiàn)的難治性癲癇綜合征。在嬰幼兒時(shí)期會(huì)出現(xiàn)頻繁的熱性驚厥。接著，通常會(huì)出現(xiàn)肌陣攣性發(fā)作。另外，可能會(huì)發(fā)生癲癇持續(xù)狀態(tài)(一種可能危及生命并需要緊急醫(yī)療救治的狀態(tài)）。 Dravet綜合征患兒通常語(yǔ)言和運(yùn)動(dòng)功能發(fā)育不良，難以與其他人交流。

Lennox-Gastaut綜合征

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），是一種與年齡有關(guān)的全面性癲癇綜合征。其特點(diǎn)為發(fā)病年齡早，幼兒時(shí)期起病，超過(guò)四分之三的患者有以癲癇大發(fā)作為主，智力發(fā)育幾乎都會(huì)受影響，治療較困難，是一種嚴(yán)重的癲癇類型。

FDA神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任表示，對(duì)于Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征患者，難以控制的癲癇發(fā)作對(duì)他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生了深遠(yuǎn)的影響。 “除了為L(zhǎng)ennox-Gastaut患者提供另一種重要的治療選擇，首次批準(zhǔn)用于Dravet的藥物將為患者帶來(lái)重大的意義。”

在《兒童神經(jīng)病學(xué)》最近發(fā)表的3項(xiàng)試驗(yàn)中，Dravet綜合征患兒組成的第一項(xiàng)試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，接受CBD的患者中有43％的患者驚厥發(fā)作減少了50％，而接受安慰劑的患者僅減少了27％。此外，約5％CBD治療的患者癲癇發(fā)作完全消失。

CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。Epidiolex在臨床試驗(yàn)中最常見(jiàn)的副作用是：嗜睡、 肝酶升高、肝損傷、食欲下降、腹瀉、皮疹、疲勞，虛弱、失眠，睡眠質(zhì)量差、情緒波動(dòng)、抑郁等。

CBD由英國(guó)制藥公司GW Pharmaceuticals研發(fā)，GW制藥公司是植物源性大麻素治療產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，致力于從大麻中發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)、商業(yè)化新型治療藥物，明年CBD有望在歐洲上市，但GW制藥尚未在中國(guó)開(kāi)展業(yè)務(wù)。

參考資料

Ali S, Scheffer IE, Sadleir LG. Efficacy of cannabinoids in paediatric epilepsy. Dev Med Child Neurol. 2019;61(1):13-18.