該研究包括22例NHL患者，包括19例彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者、2例濾泡性淋巴瘤患者、1例套細(xì)胞淋巴瘤患者。數(shù)據(jù)顯示，患者接受低劑量化療后緊接著進(jìn)行CAR-T療法KTE-C19治療，其中16例（73%）實(shí)現(xiàn)客觀緩解，12例（55%）實(shí)現(xiàn)完全緩解。19例彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌患者中，9例（47%）實(shí)現(xiàn)完全緩解，緩解持續(xù)時(shí)間從大于7個(gè)月（7+）至大于22個(gè)月（22+）不等。此外，2例濾泡性淋巴瘤患者和1例套細(xì)胞淋巴瘤患者也實(shí)現(xiàn)了完全緩解。研究中，可逆的3級(jí)或4級(jí)神經(jīng)毒性發(fā)生于55%的已治療患者中，包括意識(shí)混亂、語言障礙、腦病、步態(tài)失調(diào)。

目前，凱特制藥正在推進(jìn)另一項(xiàng)研究ZUMA-1，該研究中采用了一個(gè)類似的治療方案。該公司臨床研發(fā)副總裁表示，化療難治DLBCL患者鮮有有效的治療選擇，此次公布的早期數(shù)據(jù)非常鼓舞人心，將為該公司正在推進(jìn)的KTE-C19 ZUMA-1研究提供基礎(chǔ)。

根據(jù)美國癌癥研究協(xié)會(huì)（ACS），非霍奇金淋巴瘤（NHL）在美國是最常見的癌癥類型，其中彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌（DLBCL）是最常見的NHL類型，約占所有NHL病例的三分之一。據(jù)估計(jì)，在美國，2016年將有大約2.6萬人確診DLBCL，這是一種極具侵略性、快速進(jìn)展的淋巴瘤，但對(duì)初始化療方案治療有緩解的DLBCL患者被認(rèn)為是可以治愈的。然而，化療耐藥DLBLC患者的臨床治療選擇非常有限，歷史預(yù)后數(shù)據(jù)非常差。

KTE-C19是一種實(shí)驗(yàn)性療法，其原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。

在美國，F(xiàn)DA于2015年12月授予KTE-C19治療DLBCL、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、轉(zhuǎn)化型濾泡淋巴瘤（TFL）的優(yōu)先審查資格。此外，在美國和歐盟，KTE-C19也被授予治療DLBCL、PMBCL、FL、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）、急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的孤兒藥地位。

今年6月初，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）和先進(jìn)療法委員會(huì)（CAT）已準(zhǔn)許KTE-C19治療難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）進(jìn)入新成立的重點(diǎn)藥物（PRIME）審批計(jì)劃。該計(jì)劃旨在促進(jìn)和更好地規(guī)劃醫(yī)學(xué)發(fā)展，幫助企業(yè)更快的準(zhǔn)備審批所需的數(shù)據(jù)。獲準(zhǔn)進(jìn)入PRIME計(jì)劃的實(shí)驗(yàn)性藥物，將在臨床試驗(yàn)及醫(yī)藥開發(fā)方面獲得EMA大量支持，加速真正創(chuàng)新藥物的開發(fā)的審批，以滿足對(duì)有前景新藥的醫(yī)療需求。

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