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“膠質(zhì)母細胞瘤是最常見和最具侵襲性的原發(fā)性腦癌，”丹娜法伯癌癥研究所神經(jīng)腫瘤學(xué)中心臨床主任David Reardon 博士說?！澳壳暗闹委煼桨赣邢?，而且往往是無效的，因為疾病會分散到血腦屏障，而且往往會蔓延到整個半球，這使得它在快速的時間內(nèi)致命?！?/span>超聲動力學(xué)療法 （SDT），這種無創(chuàng)方法將低強度彌漫性超聲與口服 5-氨基乙酰丙酸相結(jié)合。該療法的工作原理是選擇性地破壞整個大腦半球的癌細胞，同時保留健康組織。此外，SDT 在門診進行，無需成像或鎮(zhèn)靜，這使得它比傳統(tǒng)療法更容易實行。 
這項開放標簽的 1/2 期試驗（NCT05362409）招募了 12 名患者，分為 3 個遞增的治療持續(xù)時間，每月 60 分鐘、90 分鐘和 120 分鐘。該研究旨在評估安全性、確定最佳治療持續(xù)時間并評估初步療效。入組對象為 18 歲及以上、篩選時 WHO 體能狀態(tài)為 ≤ 2、局限于幕上隔室的單灶性或多灶性腫瘤、足夠的骨髓和器官功能以及足夠的凝血功能。該研究分為 3 個部分。對于 A 部分，患者必須經(jīng)組織病理學(xué)確診為高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤 （HGG），并在包括放療在內(nèi)的既往治療后有復(fù)發(fā)的放射學(xué)證據(jù)。根據(jù) 2021 年 WHO 分類，符合條件的組織學(xué)包括星形細胞瘤（WHO 3 級和 4 級，包括亞型）和少突膠質(zhì)細胞瘤（WHO 3 級，包括亞型）。對于 B 部分和 C 部分，資格僅限于經(jīng)組織病理學(xué)確診為膠質(zhì)母細胞瘤且既往放療后有復(fù)發(fā)放射學(xué)證據(jù)的患者。此外，雖然 A 部分允許患有任何類型 HGG 和任何次數(shù)的復(fù)發(fā)患者，但 B 部分和 C 部分僅限于膠質(zhì)母細胞瘤首次復(fù)發(fā)的患者。結(jié)果顯示，與歷史結(jié)果相比，超聲動力學(xué)療法 （SDT） 顯示中位總生存期 （OS） 和無進展生存期 （PFS） 增加了一倍多。該數(shù)據(jù)在 2024 年神經(jīng)腫瘤學(xué)會 （SNO） 年會上公布，顯示中位 OS 為 15.7 個月，這比復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤患者 6 至 8 個月的歷史基準有了顯著改善；中位 PFS 也從標準的 1.8 個月改善至 5.5 個月。在安全性方面，該療法表現(xiàn)出強大的安全性，沒有報告與治療相關(guān)的死亡、嚴重不良事件或顯著毒性。早期臨床結(jié)果很有希望，計劃于 2025 年在美國的多個中心啟動一項隨機對照試驗，以進一步驗證 SDT 的有效性和安全性，從而可能為FDA的批準鋪平道路。
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