圣路易斯華盛頓大學(xué)、大阪大學(xué)的研究人員在 Nature Metabolism 期刊發(fā)表了題為：Mitochondria transfer-based therapies reduce the morbidity and mortality of Leigh syndrome 的研究論文。

該研究表明，線粒體轉(zhuǎn)移療法可降低Leigh氏綜合征（LS）小鼠模型的發(fā)病率和死亡率，表明了線粒體轉(zhuǎn)移相關(guān)療法可用于治療包括Leigh氏綜合征在內(nèi)的線粒體疾病。

Leigh氏綜合征（Leigh syndrome，LS），是一種以生長(zhǎng)遲緩、乳酸酸中毒和進(jìn)行性變性為特征的兒童線粒體疾病，因線粒體能量產(chǎn)生障礙導(dǎo)致中樞神經(jīng)系統(tǒng)進(jìn)行性退行性損害，病變廣泛累及腦基底節(jié)、腦干和脊髓，呈亞急性壞死性改變。該疾病無特效治療方法，預(yù)后極差，患兒通常在發(fā)病數(shù)月內(nèi)死亡。

在這項(xiàng)最新研究中，研究團(tuán)隊(duì)線粒體轉(zhuǎn)移治療在改善Ndufs4^?/?的Leigh氏綜合征（LS）的發(fā)病和死亡的效果。

將野生型小鼠的骨髓進(jìn)行移植，與釋放造血細(xì)胞來源的細(xì)胞外線粒體進(jìn)入血液循環(huán)以及將線粒體轉(zhuǎn)移到宿主多種器官有關(guān)，這有助于改善Leigh氏綜合征在小鼠中的癥狀。此外，向Ndufs4^?/?小鼠體內(nèi)注射野生型小鼠的線粒體可延長(zhǎng)其壽命，改善神經(jīng)功能并增加其能量消耗，而注射Ndufs4^?/?小鼠的線粒體則無法改善其神經(jīng)功能。

外源性小鼠線粒體可降低Leigh氏綜合征的發(fā)病率和死亡率

最后，該研究證明了向Ndufs4^?/?小鼠體內(nèi)注射人類線粒體也可以改善Leigh氏綜合征?？偟膩碚f，這項(xiàng)研究表明，線粒體轉(zhuǎn)移相關(guān)療法可用于治療包括Leigh氏綜合征在內(nèi)的線粒體疾病。