患有頸肌張力障礙的患者，頸部肌肉會(huì)不由自主地收縮，導(dǎo)致頭部和頸部的異常運(yùn)動(dòng)、疼痛和姿勢(shì)尷尬。肉毒桿菌毒素被認(rèn)為是治療這種疾病的一線療法，通過(guò)阻斷神經(jīng)和肌肉信號(hào)通路發(fā)揮作用。但當(dāng)前每12周進(jìn)行一次的療法，多數(shù)的患者會(huì)在大約8至10周后會(huì)出現(xiàn)癥狀復(fù)發(fā)?，F(xiàn)在，一種新的治療方案在美國(guó)獲得了批準(zhǔn)，旨在解決這種再治療前癥狀再次出現(xiàn)的問(wèn)題。

8月14日，Revance治療學(xué)公司宣布，美國(guó)食品藥物監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)DAXXIFY（daxibotulinumtoxinA-lanm，A型肉毒桿菌毒素注射劑）用于治療成人頸肌張力障礙。這是其第一個(gè)治療適應(yīng)癥。

目前已批準(zhǔn)用于該治療領(lǐng)域的有：艾伯維的Botox(onabotulinumtoxinA)、Galderma的Dysport(abobotulinumtoxina)、Merz制藥的Xeomin(incobotulinumtoxinA)和美國(guó)WorldMeds的Myobloc(rimabotulinumtoxinb)。

DaxibotulinumtoxinA-lanm是一種乙酰膽堿釋放抑制劑和神經(jīng)肌肉阻斷劑。據(jù)Revance稱，DAXXIFY是第一個(gè)也是目前唯一一個(gè)肽配方的長(zhǎng)效神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，相比其他藥物可以讓患者再堅(jiān)持三到五周的療效。該藥物此前于2022年9月獲得FDA批準(zhǔn)用于臨時(shí)改善成人眉間紋（皺眉紋）的醫(yī)美用途。

最新批準(zhǔn)基于雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)ASPEN-1（NCT03608397）的數(shù)據(jù)，試驗(yàn)納入了臨床診斷為頸肌張力障礙的患者(N=301)，這些患者初始多倫多西部痙攣性斜頸評(píng)定量表(TWSTRS)總分至少為20，TWSTRS嚴(yán)重程度評(píng)分至少為15，TWSTRS殘疾評(píng)分為3或更高，TWSTRS疼痛評(píng)分為1或更高。其中84%的患者曾接受過(guò)肉毒桿菌毒素治療頸部肌張力障礙。

研究參與者被隨機(jī)分配接受單次2.5mL DAXXIFY 125U (n=125)、DAXXIFY 250U (n=130)或安慰劑(n=46)給藥，在受影響的肌肉之間分配。主要終點(diǎn)是第4周和第6周期間TWSTRS總分相對(duì)于初始的平均變化。

與安慰劑相比，DAXXIFY 125U組和DAXXIFY 250U組的TWSTRS總分相對(duì)于基線的平均變化顯著更大。

DAXXIFY 125U組最小二乘均值[LSM]與安慰劑的差異為-8.4[95%CI，-12.2，-4.6]；P<0.0001。

DAXXIFY 250U組LSM與安慰劑的差異為-6.6[95%CI，-10.4，-2.8]；P=0.0007。

DAXXIFY 125U和DAXXIFY 250U組的中位療效持續(xù)時(shí)間（定義為從治療到失去≥80%峰值療效的時(shí)間）分別為24周和20.3周。兩種劑量的臨床醫(yī)生總體印象變化和患者總體印象變化量表也觀察到顯著改善。

最常見的不良反應(yīng)是頭痛、注射部位疼痛、注射部位紅斑、肌肉無(wú)力和上呼吸道感染。

DAXXIFY以凍干粉末形式提供，可在單劑量50U和100U小瓶中重新配制。頸部肌張力障礙的推薦劑量范圍為125U至250U。治療是在受影響的肌肉中分散劑量進(jìn)行肌肉注射。

參考來(lái)源：'U.S. FDA Approves First Therapeutic Indication for Revance’s DAXXIFY? (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia’，新聞發(fā)布。Revance Therapeutics, Inc.；2023年8月14日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指引，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。