腺相關病毒載體應用

病毒載體可分為整合型與非整合型，慢病毒（整合型）與腺相關病毒（非整合型）成為應用主流。我們以2020年英國ATMP（前沿治療藥物）臨床試驗中的基因遞送載體為例，腺相關病毒占比達39%（非整合型病毒），慢病毒占比為37%（整合型病毒），是最主流的病毒載體。主要原因為：

1）慢病毒（以HIV-1病毒為基礎，也是逆轉錄病毒的一種）相對逆轉錄病毒（一般指γ-逆轉錄病毒）有更強的嗜性，能夠感染非分裂細胞，同時在安全性上較逆轉錄病毒有所進步；

2）腺相關病毒（AAV）的宿主范圍極為廣泛，可長時間穩(wěn)定地表達目的基因，同時其免疫原性較低，因而在非整合型病毒中應用較多。

腺相關病毒載體的細胞培養(yǎng)體系

HEK293細胞/三質粒系統(tǒng)是AAV生產(chǎn)的主流系統(tǒng)：AAV生產(chǎn)系統(tǒng)包括HEK293細胞/三質粒系統(tǒng)和依賴于昆蟲桿狀病毒、腺病毒、單純皰疹病毒或痘病毒的包裝系統(tǒng)。以HEK293細胞/三質粒系統(tǒng)和昆蟲桿狀病毒系統(tǒng)最為常見，但由于昆蟲桿狀病毒系統(tǒng)的單個細胞生產(chǎn)效率低、病毒活性低等特點，目前業(yè)內最主流的還是采用HEK293細胞/三質粒生產(chǎn)系統(tǒng)。

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