最近的三筆交易凸顯了業(yè)界對(duì)新興CRISPR平臺(tái)的濃厚興趣。

最值得注意的是，美國輝瑞公司與Beam Therapeutics合作開發(fā)了針對(duì)一系列罕見病的體內(nèi)堿基編輯程序。第一波CRISPR基因編輯程序在DNA中產(chǎn)生雙鏈斷裂，這是一種最適合終止靶基因表達(dá)的方法。相反，由博德研究所（Broad Institute）的David Liu首創(chuàng)的堿基編輯，使用切口酶（nickase），只切割一條DNA鏈，用編輯器替換目標(biāo)序列中的單個(gè)氨基酸。

Beam公司稱，這種方法可以精準(zhǔn)校正單個(gè)堿基和提供新的靶向選擇。輝瑞為與Beam公司的合作預(yù)付了3億美元，并支付了高達(dá)10億美元的費(fèi)用。

與此同時(shí)，德國拜耳公司與基因編輯初創(chuàng)公司Mammoth Biosciences合作，以推進(jìn)不同的基因編輯機(jī)會(huì)。Mammoth公司由加州大學(xué)伯克利分校的Jennifer Doudna于2017年創(chuàng)辦，旨在開發(fā)CRISPR工具，包括微型編輯酶Cas14和CasΦ。這些超緊湊的酶更適合作為基因編輯的載體。

另外，Intellia Therapeutics以4500萬美元的預(yù)付款和高達(dá)1.55億美元的款項(xiàng)收購了Rewrite Therapectics。Rewrite的聯(lián)合創(chuàng)始人、加州大學(xué)伯克利分校的Shakked Halperin和David Schaffer開發(fā)了一套高效的切口酶和聚合酶，可以進(jìn)行不同長度的基因編輯。Intellia公司稱，Rewrite的工具箱能夠進(jìn)行更正、插入、刪除和全范圍的單核苷酸改變。