這筆高達12億美元的交易證明， Sarepta公司在研究杜興肌營養(yǎng)不良癥基因療法可投入的資金明顯高于同行：羅氏將支付7.5億美元的現(xiàn)金給Sarepta公司，并動用4億美元認(rèn)購其股份，以便獲得杜興肌營養(yǎng)不良癥基因療法SRP-9001，并在美國之外推出。與此同時，羅氏必須與Sarepta平均分?jǐn)傇摶虔煼ǖ娜蚺R床開發(fā)成本，后續(xù)進展中還將支付高達17億美元給Sarepta用于管理銷售，銷售提成估計在15%左右。

Sarepta首席執(zhí)行官道Douglas Ingram估計，羅氏與Sarepta的交易額可能達到100億美元。在本周一的電話會議上，Ingram告訴分析師，“在美國之外的地區(qū)進行適度地業(yè)務(wù)滲透是羅氏要務(wù)。”

這筆交易使瑞士制藥公司成為全球基因治療領(lǐng)域最大的參與者。羅氏的競爭對手諾華以87億美元的現(xiàn)金收購了AveXis公司，并將針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的主要候選療法AVXS-101也一并收入囊中。羅氏以48億美元收購Spark公司，獲得其A型血友病療法SPK-8011、B型血友病療法SPK-9001以及其他罕見病藥物。

此外，這些交易揭示了一種罕見變性疾病的種族。羅氏公司有權(quán)獲得一種稱為risdiplam的脊髓性肌萎縮癥非基因療法，而諾華獲得AveXis公司的雷特氏綜合征和肌萎縮性側(cè)索硬化癥療法研發(fā)成果。

Ingram說，羅氏與Sarepta的交易是在一個“激烈的競爭過程”后達成的，盡管他沒有透露其他競標(biāo)者的情況。大型制藥公司對杜興肌營養(yǎng)不良癥基因療法SRP-9001的興趣可能因其他實驗性基因療法的復(fù)雜情況而增長，例如：Solid Biosciences的SGT-001的1/2期臨床試驗由于受到食品和藥物管理局的抨擊已被擱置，輝瑞公司也身陷藥品安全的泥沼中。

此外，Ingram表示，該公司全球獨立營銷計劃有助于提升中標(biāo)的價值。

羅氏發(fā)言人表示，Sarepta宣布與羅氏達成交易的時間與聯(lián)邦貿(mào)易委員會上周批準(zhǔn)羅氏收購Spark的決定并無關(guān)聯(lián)。

Sarepta相信，與羅氏合作可以開拓更加廣闊的市場，如中國。“中國有60，000名杜興肌營養(yǎng)不良癥患者，” Ingram說。然而，他不得不承認(rèn)，“羅氏在進入中國市場之前還有很多工作要做。”

基因療法SRP-9001目前進行到安慰劑對照試驗階段。Sarepta公司計劃在2020年年中啟動商業(yè)基因治療供應(yīng)的試驗。

分?jǐn)偱R床開發(fā)成本對于實現(xiàn)SRP-9001的臨床價值也是至關(guān)重要的。Ingram說:“我們正在做的一系列研究非常重要，它們對門診病人、非門診病人、年幼兒童和年長兒童有重大意義”。“它是國際性的、多中心的，比目前的臨床試驗規(guī)模大得多，并且對研究經(jīng)費要求很高。”

前天上午晚些時候，Sarepta公司股價上漲8%，每股漲至136.15美元。羅氏以每股158.59美元的價格收購了Sarepta公司的股份。