2021上半年生物行業(yè)不容錯過的重磅級研究|癌細胞|免疫|細胞|骨髓|t細胞

生物狗在求救 2021-09-26

展開全文

臍帶間充質干細胞治療安全降低重癥新冠肺炎患者的死亡風險和加快康復時間

doi：10.1002/sctm.20-0472.

美國邁阿密大學米勒醫(yī)學院糖尿病研究所（DRI）和細胞移植中心主任Camilo Ricordi博士和他的國際合作者團隊在Stem Cells Translational Medicine期刊上發(fā)表了一項突破性的隨機對照臨床試驗結果：臍帶間充質干細胞（UC-MSC）輸注安全地降低了最嚴重的COVID-19患者的死亡風險并加快了康復時間。試驗過程中沒有發(fā)生與UC-MSC輸注相關的嚴重不良事件。試驗結果證實了UC-MSC強大的抗炎、免疫調(diào)節(jié)作用。

干細胞療法成功實現(xiàn)顱骨再生，有望治療顱縫早閉癥

doi: 10.1016/j.cell.2020.11.037.

據(jù)美國CDC數(shù)據(jù)顯示，在每2500名新生兒中就有1名新生兒會受到顱縫早閉的影響，目前唯一的治療方法就是在出生后一年內(nèi)進行復雜的手術，但顱骨缺陷通常會在后期復發(fā)。一項刊登在國際雜志Cell上的研究報告中，來自美國國立衛(wèi)生研究院等機構的科學家們通過研究成功利用干細胞使得部分顱骨實現(xiàn)再生，其證明了顱縫早閉動物模型機體大腦的結構再生和功能性恢復機制；相關研究結果有望轉化為治療人類顱縫早閉的潛在療法。

一種新型CRISPR技術或能治療人類的遺傳性疾病

doi：10.1038/s41586-020-03086-7

一篇發(fā)表在國際雜志Nature上題為“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究報告中，來自美國MIT和博德研究所等機構的科學家們公布了一項標志基因療法里程碑式的研究成果。研究人員對兒童早衰癥進行了研究，這是一種導致兒童迅速衰老的遺傳性疾病，目前科學家們開發(fā)出的第二代CRISPR基因編輯技術—堿基編輯（base editing）已經(jīng)在小鼠機體中進行了成功測試，在這一新型CRISPR技術的幫助下，研究人員最終或有望糾正人類的終生遺傳性疾病，包括兒童早衰癥等。

科學家開發(fā)出識別癌細胞表面上蛋白抗原表達水平的CAR-T細胞，有望用于實體瘤治療

doi：10.1126/science.abc1855

在許多癌癥類型中，腫瘤表面存在大量的特定蛋白，但該蛋白在正常組織中也存在較低的水平，過去的CAR-T細胞治療常無法區(qū)分不同細胞中同一種靶蛋白的表達水平，導致發(fā)生不良反應。在一項新的研究中，來自美國加州大學舊金山分校和芬蘭赫爾辛基大學的研究人員為CAR-T細胞用于治療實體瘤找到了一種解決方案：他們發(fā)現(xiàn)了一種新的對CAR-T細胞進行編程的方法，使它們只殺死癌細胞，而放過與癌細胞具有相同蛋白標志物的健康細胞。

臨床試驗表明CAR-T細胞療法在多發(fā)性骨髓瘤中產(chǎn)生深度的持續(xù)緩解

doi：10.1056/NEJMoa2024850

一項國際臨床試驗發(fā)現(xiàn)CAR-T細胞療法使得先前在接受多種治療后出現(xiàn)復發(fā)的骨髓瘤患者獲得了深度、持續(xù)的緩解。相關研究結果發(fā)表在2021年2月25日的NEJM期刊上，論文標題為“Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma”。在這項臨床研究中，近75%的參與者對這種稱為idecabtagene vicleucel（ide-cel，也稱為bb2121）的CAR-T細胞療法作出了反應，他們中的三分之一的人有完全緩解。研究人員表示，這種緩解反應的比率和持續(xù)時間，明顯優(yōu)于目前現(xiàn)有療法對多次復發(fā)患者產(chǎn)生的緩解反應。

我國科學家揭示干細胞衍生性外泌體修復缺血性肌肉損傷機制

doi：10.1038/s41392-021-00520-8.

下肢缺血是一種影響全世界許多患者的嚴重的臨床癥狀，因缺血而激活NLRP3炎性體，進而通過釋放炎癥性細胞因子IL-1β和IL-18觸發(fā)組織損傷。近日，來自中國蘇州大學、廣州醫(yī)科大學、阜外醫(yī)院、中山大學和吉林大學第二醫(yī)院等機構的的研究人員發(fā)表了一項新研究,該研究揭示干細胞外泌體修復缺血性肌肉損傷機制。相關研究結果發(fā)表在《Signal Transduction and Targeted Therapy》期刊上。

移植干細胞分化而成的視錐細胞有望恢復視力

doi：org/10.1016/j.celrep.2021.109022

來自英國美國和澳大利亞的研究人員發(fā)現(xiàn)利用源自人類干細胞的視網(wǎng)膜感光細胞（稱為視錐細胞），恢復了晚期視網(wǎng)膜變性小鼠的視力。研究團隊正在設計一項臨床試驗，以測試將健康的視錐細胞移植到年齡相關性黃斑變性患者身上是否會改善他們的視力。相關研究結果近期發(fā)表在Cell Reports期刊上。

自體脂肪衍生干細胞治療局部性硬皮病有效

doi: org/10.1002/sctm.20-0419

由于局部炎癥微環(huán)境以及脂肪來源的干細胞（ADSCs）的減少，大多數(shù)脂肪移植物難以移植，局部性硬皮病LoS患者不得不經(jīng)歷多輪移植程序以維持外觀。一些研究表明，在健康人群中，基質血管分數(shù)（SVF）輔助的脂肪移植可以使脂肪移植物的保留提高約35%。一項在國內(nèi)開展的臨床試驗（注冊號為：ChiCTR1900025717）的研究初步表明，ADSCs輔助AFG在糾正LoS患者面部萎縮方面是安全、可行和有吸引力的替代方案。

219例患者試驗證明間充質干細胞治療肝硬化可改善功能和提高生存率

doi：10.21203/rs.3.rs-293044/v1

王福生院士的最新研究結果顯示，臍帶間充質干細胞顯著改善失代償性肝硬化的肝功能及長期生存率。共有219例患者納入研究，其中108名患者接受干細胞治療，111名患者作為對照組，并進行了長達75個月的隨訪。結果顯示，臍帶間充質干細胞可以減輕肝素的氨基轉移，明顯改善肝臟功能，并且干細胞治療組的總體生存率高于對照組。

干細胞可再生視網(wǎng)膜細胞，恢復青光眼視力

doi：10.1016/j.omtm.2021.03.004

MIPT科學家和哈佛醫(yī)學院的研究人員共同合作，完成了世界上首個成功移植源自干細胞的神經(jīng)節(jié)細胞（被青光眼破壞的視網(wǎng)膜神經(jīng)元）的嘗試，從而實現(xiàn)了人工視網(wǎng)膜細胞的再生，并在青光眼小鼠實驗中得到了長達1年時間的有效驗證。研究證實了誘導多能干細胞的移植成功可再生新的視網(wǎng)膜內(nèi)神經(jīng)細胞，并能夠進一步形成軸突，有時還會沿著視網(wǎng)膜表明對齊并跟隨宿主軸突束，讓青光眼已經(jīng)發(fā)生損害的細胞得以重生，從而恢復視力。

干細胞治療早產(chǎn)兒支氣管發(fā)育不良安全有效

doi：org/10.1002/sctm.20-0330

發(fā)表在《干細胞轉化醫(yī)學》上一項二期臨床試驗結果進一步驗證了間質干細胞治療早產(chǎn)兒支氣管發(fā)育不良（BPO）的安全性與療效，結果表明間充質干細胞（MSCs）能顯著降低氣管抽吸液中的炎性細胞因子，在23~24周齡組中，MSCs移植能顯著改善重度BPD的次要結局，如肺出血，輔助呼吸支持時間，氧氣使用，住院等。同時實驗研究也顯示，將間充質干細胞移植到免疫功能良好的新生動物體內(nèi)，可以減輕高氧性肺損傷，如肺泡形成受損、氧化應激、炎癥反應、凋亡增加和纖維化等，這些都是導致早產(chǎn)兒支氣管肺發(fā)育不良發(fā)生發(fā)展的重要原因。

免疫細胞療法促進中風后腦部恢復

doi：org/10.1016/j.immuni.2021.04.022

發(fā)表在Immunity雜志上的一項研究顯示在中風后幾天和幾周內(nèi)累積在大腦中調(diào)節(jié)性T（Treg）細胞可以促進小鼠的神經(jīng)功能，調(diào)節(jié)性T（Treg）細胞可以在傳統(tǒng)治療窗口期后很長一段時間內(nèi)通過靶向非神經(jīng)細胞，抑制過度的免疫反應來促進大腦恢復，與傳統(tǒng)藥物短暫療效相比Treg細胞在損傷后幾周仍保持活躍，這種潛在的免疫療法可能會在急性揭傷結束后促進康復，并延長中風治療的窗口期。

科學家開發(fā)出避免排斥反應的通用的癌癥免疫療法CARiPS-T細胞療法

doi：org/10.1038/s41551-021-00730-z

避免移植T細胞的免疫排斥是異體癌免疫療法成功的關鍵，在一項新的研究中，來自日本京都大學的研究人員報告了如何對ips細胞進行基因編輯創(chuàng)建一種不依賴使用患者細胞的通用癌癥免疫療法。相關研究結果發(fā)表在2021年5月的Nature Biomedical Engineering期刊上，論文標題為“Generation of hypoimmunogenicTcells from genetically engineered allogeneic human induced pluripotent stem cells”

NK細胞使乳腺癌細胞進入休眠狀態(tài)

doi：org/10.1038/s41586-021-03614-z

Correia等人在《nature》雜志上發(fā)表的論文表明：自然殺傷(NK)細胞在控制乳腺癌引起的肝轉移中的關鍵作用。NK細胞能分泌干擾素γ，從而使癌細胞處于休眠狀態(tài)。肝環(huán)境中NK細胞池的大小決定了是否發(fā)生休眠或轉移。這一發(fā)現(xiàn)為癌癥治療策略提出新的可能：可以防止休眠的腫瘤細胞庫被喚醒。

間充質干細胞治療艾滋病新研究成果

doi：org/10.1172/jci.insight.149033.

加州大學戴維斯分校的一個研究小組發(fā)現(xiàn)了一種特殊類型的干細胞可以減少導致艾滋病的病毒數(shù)量，提高人體的抗病毒免疫力，修復和恢復被猿類免疫缺陷病毒(SIV)破壞的腸道淋巴濾泡。SIV相當于非人類靈長類動物中的人類免疫缺陷病毒，即HIV病毒。這項研究6月22日發(fā)表《JCI insight雜志》上，展示了間充質干細胞增強機體對病毒的免疫反應機制。

干細胞轉化為胰島B細胞治療糖尿病

doi：org/10.1038/s41467-021-23525-x

美國Salk研究所的研究團隊開發(fā)了一個迄今轉化率最高的人源多能干細胞向胰島B細胞方案轉化效率可達80%，穩(wěn)定性高，且對細胞系的依賴性低。當在小鼠模型中進行測試時，動物的血糖在兩周得到控制，這項研究發(fā)表在Nature子刊Nature Communications上。

王福生院士團隊：臍帶干細胞幫助艾滋病患者免疫重建，安全可靠

doi：org/10.1038/s41392-021-00607-2

2021年6月9日，中國人民解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學中心王福生院士團隊在《Nature》發(fā)表最新研究論文，該研究使用臍帶間充質干細胞輸注治療，評估了免疫重建不良的艾滋病患者體內(nèi)CD4 細胞計數(shù)的變化。結果顯示：臍帶間充質干細胞輸注治療“免疫重建不良”的艾滋病患者安全且耐受良好，患者CD4 T細胞計數(shù)的增加有統(tǒng)計學意義。

特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺“網(wǎng)易號”用戶上傳并發(fā)布，本平臺僅提供信息存儲服務。