第一個臨床異種器官移植雛形——“豬3.0”

zjshzq 2020-09-23

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當前，器官短缺在全球范圍內(nèi)都是一項重要議題。楊璐菡博士長期專注于豬的異種器官移植，此前曾帶領團隊在Science發(fā)表論文首次利用基因編輯技術獲得了不含內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的豬，然而圍繞異種器官移植方面的免疫兼容性仍然存在較大問題。

2020年9月21日，Nature Biomedical Engineering上發(fā)表題為Extensive germline genome engineering in pigs的文章，楊璐菡博士帶領的研究團隊成功地做出了第一代可用于臨床的異種器官移植雛形——“豬3.0”，加速了做出和人類免疫兼容的細胞和器官產(chǎn)品的進程，創(chuàng)造出第一個獨特的臨床異種器官移植雛形：其同時具備了去除豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（PERV）及增強異種器官的免疫兼容性兩個功能。

https://www./articles/s41551-020-00613-9

在這項工作中，研究人員將CRISPR-Cas9和轉(zhuǎn)座子技術結(jié)合在一起，培育出了一種特別的豬，其具有13個獨立的基因修飾，修改了豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性，并根除了豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（PERV）。同時，該基因工程豬和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及轉(zhuǎn)基因向下一代傳遞的能力。

現(xiàn)任啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官的楊璐菡博士談到：“這是啟函的第一例兼?zhèn)鋬煞N功能的可用于臨床的異種器官移植雛形，這個成果讓我們備受鼓舞，現(xiàn)在我們正在靈長類動物身上測試做出來的器官的有效性和安全性?！?/span>

麻省總醫(yī)院移植科主任James F. Markmann也表示：“該項研究標志著啟函生物為數(shù)以百萬計等待器官移植的病人帶來了希望?！?/span>

哈佛醫(yī)學院遺傳學教授，啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼啟函生物科學顧問委員會聯(lián)合主席George Church博士對啟函的發(fā)展充滿信心，他談到：“啟函生物已經(jīng)成為世界上最好的多基因打靶公司，我們也正在利用這些技術開發(fā)免疫兼容的細胞和器官產(chǎn)品?！?/span>

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