?FGFR信號通路激活在肝癌、肺鱗癌、膽管癌等眾多實體瘤中非常常見，一直以來缺乏有效的靶向藥能阻斷該信號通路，成功治療該類晚期癌癥患者。

BLU-554，是一個尚處于早期臨床試驗階段的新型靶向藥，作用靶點是FGFR4（配體是FGF 19），目標人群是那些FGF 19擴增或信號通路異常激活的病友。

在上周的國際肝癌大會上，公布了BLU-554，治療FGF 19高表達的晚期肝癌患者的臨床試驗數(shù)據(jù)。FGF 19高表達的肝癌，大約占所有肝癌患者的30%。

截止到目前，批準用于晚期肝癌的靶向藥，多吉美和瑞戈非尼，有效率都徘徊在15%以下。

本次入組了77名FGF 19高表達的其他治療均失敗的晚期肝癌患者，80%的患者已經(jīng)接受過至少一種抗血管生成類的靶向藥治療（多吉美、瑞戈非尼、樂伐替尼等），23%的患者已經(jīng)接受過PD-1抗體等免疫治療，91%的患者已經(jīng)接受過多種形式的全身治療。

接受BLU-554治療后，總體有效率是16%，其中包括一名患者腫瘤完全緩解，有49%的患者出現(xiàn)了不同程度的腫瘤縮小，疾病控制率為68%。

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副作用方面：最常見的副作用是腹瀉、惡心嘔吐、肝酶升高、乏力等，絕大多數(shù)患者為1-2級的。最常見的較為嚴重的3-4級副作用主要是：貧血、腹瀉以及肝酶（ALT或AST）升高。

目前，該公司正打算擴大規(guī)模、招募更多未經(jīng)任何治療的FGF 19 陽性的晚期肝癌入組，或?qū)⒄宫F(xiàn)更高的有效率和更長的生存期。

參考文獻：
[1]K. Hoeflich, M. Hagel, C. Miduturu, et al. First Selective Small Molecule Inhibitor of FGFR4 for the Treatment of Hepatocellular Carcinomas with an Activated FGFR4 Signaling Pathway.
[2]http://www./conference-coverage/ilca-2017/blu554-associated-with-improved-response-in-hcc