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世界首例,誘導(dǎo)全能干細(xì)胞(iPSC)療法逆轉(zhuǎn)絕癥(附視頻)

 科技新訊 2017-03-26
每日頭條
5天前
2017-03-22
[ 文章導(dǎo)讀 ] 老年黃斑變性(macular degeneration)是一種常見(jiàn)的眼科疾病- 它是導(dǎo)致視力喪失的最常見(jiàn)病因。僅在美國(guó),就有超過(guò)1000萬(wàn)人遭受這種疾病的折磨。視網(wǎng)膜中部的黃斑,是控制我們視覺(jué)聚焦和分辨事物細(xì)節(jié)能力的重要部分。惡性病變能夠讓病人失去閱讀,分辨顏色 ...

老年黃斑變性(macular degeneration)是一種常見(jiàn)的眼科疾病- 它是導(dǎo)致視力喪失的最常見(jiàn)病因。僅在美國(guó),就有超過(guò)1000萬(wàn)人遭受這種疾病的折磨。視網(wǎng)膜中部的黃斑,是控制我們視覺(jué)聚焦和分辨事物細(xì)節(jié)能力的重要部分。惡性病變能夠讓病人失去閱讀,分辨顏色和相貌的能力,進(jìn)一步的惡化最終導(dǎo)致完全失明。目前,黃斑變性被醫(yī)學(xué)界認(rèn)為是不可治愈的。

然而,就在上周,最新的文獻(xiàn)公布了一項(xiàng)令人振奮的突破:一位八十歲的患者通過(guò)誘導(dǎo)全能干細(xì)胞(iPS)療法,成功遏制了黃斑變性,阻止了視力的下降。科學(xué)的力量再次將不可能的事變成了現(xiàn)實(shí),千萬(wàn)患者重新看到了希望!

世界首例,誘導(dǎo)全能干細(xì)胞(iPSC)療法逆轉(zhuǎn)絕癥(附視頻)

早在2014年,來(lái)自日本神戶RIKEN實(shí)驗(yàn)室的Masayo Takahashi帶領(lǐng)她的團(tuán)隊(duì),開(kāi)始了這項(xiàng)特殊的治療行動(dòng)。首先,他們提取了病人的表皮組織,并將這些細(xì)胞誘導(dǎo)成為iPS細(xì)胞。隨后,他們刺激iPS細(xì)胞進(jìn)行分化,最終讓這些細(xì)胞分化為視網(wǎng)膜色素表皮細(xì)胞-能夠?yàn)橐暰W(wǎng)膜的產(chǎn)生視力提供重要支持的細(xì)胞。接下來(lái),科學(xué)家們移除了患者視網(wǎng)膜上產(chǎn)生病變并損傷視力的區(qū)域,然后將3毫升培養(yǎng)出來(lái)的細(xì)胞制作成一張“薄片”,植入到患者的視網(wǎng)膜上。Masayo希望這些新的細(xì)胞能夠與患者原本的視網(wǎng)膜融為一體,并取代病變細(xì)胞重新工作。

手術(shù)結(jié)束后,經(jīng)過(guò)兩年多的長(zhǎng)期觀察,Masayo的團(tuán)隊(duì)終于得到了充足的臨床證據(jù),并于今年3月15日發(fā)表了研究成果。這次治療的結(jié)果顯示,雖然iPS細(xì)胞移植并不能完全提高患者的視力,但有效遏制了病變引起的視力下降-患者的視力在長(zhǎng)達(dá)兩年的時(shí)間內(nèi)一直保持穩(wěn)定,沒(méi)有疾病復(fù)發(fā)的跡象。同時(shí),患者也表示:自己的視線感覺(jué)更“明亮”了。這是世界上首例iPS細(xì)胞移植成功的臨床治療【1】。

這一革命性突破引起了學(xué)術(shù)界的高度贊揚(yáng)。素有“iPS之父“稱(chēng)號(hào)的諾貝爾獎(jiǎng)得主中山申彌評(píng)論稱(chēng):”Takahashi和她的團(tuán)隊(duì)完成了一項(xiàng)令人難以置信的工作,他們應(yīng)該獲得全部的褒獎(jiǎng)!“ 同時(shí),他也對(duì)這項(xiàng)研究的前景抱有充分的信心:”許多疾病的治療都可以采取類(lèi)似的治療方案,這項(xiàng)里程碑式的研究為我們打開(kāi)了一扇新的大門(mén)!“

這是世界上首例iPS細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的視網(wǎng)膜移植,它無(wú)疑是視網(wǎng)膜再生研究領(lǐng)域的里程碑。“來(lái)自倫敦大學(xué)學(xué)院(UCL)的科學(xué)家James Bainbridge 表示。目前,他正在倫敦的Moorfields眼科醫(yī)院利用人體胚胎干細(xì)胞進(jìn)行類(lèi)似的移植試驗(yàn)。

雖然這項(xiàng)突破讓人興奮,但iPS細(xì)胞治療目前仍舊存在很大風(fēng)險(xiǎn)。一個(gè)最令人擔(dān)憂的問(wèn)題就是外部的iPS細(xì)胞植入人體后,會(huì)導(dǎo)致基因突變和癌癥的產(chǎn)生(本次研究中并未觀測(cè)到這種現(xiàn)象)。在2015年,另一個(gè)科研團(tuán)隊(duì)嘗試iPS細(xì)胞移植后發(fā)現(xiàn),男性患者體內(nèi)出現(xiàn)了異樣的基因突變,臨床試驗(yàn)被迫中止。”干細(xì)胞療法”邁向大眾,還有很長(zhǎng)的路要走-時(shí)至今日,美國(guó)仍然沒(méi)有批準(zhǔn)任何真正的”iPS細(xì)胞療法“。

然而,部分美國(guó)的私人診所卻打著”干細(xì)胞治療“的名義,非法為患者進(jìn)行iPS細(xì)胞移植。同樣3月15日,一份最新的論文展示了三個(gè)代表性的案例:2015年,她們同樣為了治療黃斑變性,在私人診所支付5000美金醫(yī)藥費(fèi)后,進(jìn)行了iPS細(xì)胞移植手術(shù)。但是,她們的視力不但沒(méi)有好轉(zhuǎn),反而導(dǎo)致了失明【2】。

來(lái)自邁阿密大學(xué)的眼科專(zhuān)家Thomas Albini 提醒大眾:”私人診所中提供的所謂干細(xì)胞療法都是未經(jīng)證實(shí),并存在潛在風(fēng)險(xiǎn)的。美國(guó)政府應(yīng)該向大眾說(shuō)明,并不是所有“干細(xì)胞”治療方法都是可靠的?!?/strong>

iPS細(xì)胞移植如何拯救患者的視力?請(qǐng)看研究負(fù)責(zé)人Masayo的親口講述:

參考資料:

【1】http://www./doi/10.1056/NEJMoa1608368

【2】http://www.dx./10.1056/NEJMoa1609583

https://www./article/2124820-vision-saved-by-first-induced-pluripotent-stem-cell-treatment

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