上個(gè)世紀(jì)開(kāi)始，基因治療已廣泛應(yīng)用于各種疑難雜癥，比如血友病、黑色素瘤等。然而，您了解基因治療在聽(tīng)力健康方面的應(yīng)用嗎？

基因治療(Gene Therapy)是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正?；蛞牖颊呒?xì)胞內(nèi)，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。

由于基因或者染色體異常所致的遺傳性聾，是聽(tīng)力健康領(lǐng)域的疑難雜癥。據(jù)統(tǒng)計(jì)，新生兒中遺傳性聾的發(fā)病率約為1‰。

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美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院的耳鼻喉專家Holt和他的團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，只要確認(rèn)患者的聽(tīng)力損失原因并找到對(duì)應(yīng)的突變基因，就可以進(jìn)行相應(yīng)的基因治療。

基因治療的目的就是對(duì)突變基因進(jìn)行激活或者抑制。

截至目前，美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院的耳鼻喉專家Holt和他的團(tuán)隊(duì)已經(jīng)確定了能夠?qū)е侣?tīng)力損失的80-90個(gè)基因，未來(lái)可能還有100多個(gè)基因需要繼續(xù)確認(rèn)。

基因治療可通過(guò)以下幾個(gè)步驟完成：1）剔除病毒自身的遺傳物質(zhì)，設(shè)計(jì)病毒載體；2）病毒載體與突變基因的正常序列相結(jié)合；3）病毒感染靶細(xì)胞。

病毒是否能夠精準(zhǔn)感染靶細(xì)胞是基因治療的關(guān)鍵。

“應(yīng)用啟動(dòng)子控制靶細(xì)胞的正確表達(dá)”這一方案已經(jīng)在林跳鼠試驗(yàn)中取得成功。林跳鼠中的TMC 1基因突變后會(huì)導(dǎo)致內(nèi)耳無(wú)法進(jìn)行聲電信號(hào)的轉(zhuǎn)換。

通過(guò)對(duì)林跳鼠進(jìn)行TMC1基因治療后，他們驚喜地發(fā)現(xiàn)，“耳聾”的林跳鼠又能聽(tīng)到聲音做出跳躍動(dòng)作了。