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上帝之手!10天42家機(jī)構(gòu)調(diào)研的基因編輯到底是什么鬼?

 真友書屋 2016-01-17




多少年來,人類一直夢(mèng)想著當(dāng)一回造物主。于是有了1996年出生的克隆羊多利,以及在全球銷售的轉(zhuǎn)基因作物種子。


在金融界,以基因測(cè)序、癌癥腫瘤療法為代表的生物科技股雄冠全球資本市場(chǎng)多年,A股市場(chǎng)的達(dá)安基因、迪安診斷等精準(zhǔn)醫(yī)療龍頭股2015年年度漲幅高達(dá)146.41%與105.93%,大盤滬指9.41%的年度漲幅與之相比,簡直是小巫見大巫。


在科學(xué)界,修改人類自己基因的話題早已被廣泛討論。


最近,不論是美國財(cái)經(jīng)媒體,抑或申萬宏源、國泰君安、興業(yè)證券、中泰證券等多家機(jī)構(gòu)都不惜筆墨劍指一個(gè)關(guān)鍵詞——第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9。


好吧,寶哥說完了高大上的開場(chǎng)白,現(xiàn)在就仔細(xì)看看這一技術(shù)到底是什么呢?




1

改寫生命源代碼


說了半天,可能很多“童鞋”還不知道基因編輯是什么?


寶哥先簡單介紹下,眾所周知,目前人類許多疾病都來源于基因缺陷,此類基因疾病往往是天生的,罕有甚至沒有相關(guān)藥物治療。最近多年醫(yī)學(xué)界和資本界大熱的精準(zhǔn)治療就直接針對(duì)疾病的根源——異?;虮旧?,正如基因編輯技術(shù)字面?zhèn)鬟_(dá)的意思,從免疫細(xì)胞治療到遺傳缺陷修復(fù),基因編輯技術(shù)的應(yīng)用為徹底治愈腫瘤、先天性遺傳病及艾滋病等其他惡性疾病開辟了全新的路徑。


第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9也是基因療法的一種。想要理解CRISPR/Cas9,先得把它拆開來看。CRISPR是一種廣泛存在于細(xì)菌中的DNA(脫氧核糖核酸)片段,據(jù)估計(jì)生物界一半以上的細(xì)菌都擁有這種基因片段。


CRISPR最初是在細(xì)菌體內(nèi)發(fā)現(xiàn),細(xì)菌每次戰(zhàn)勝病毒后都會(huì)將入侵病毒的小部分DNA保留于自身的基因組中,累積的這些病毒區(qū)域就是CRISPR。病毒再次入侵時(shí),細(xì)胞便利用保留的這些CRISPR片段識(shí)別病毒基因,如果發(fā)現(xiàn)了匹配的DNA序列,就利用Cas9蛋白酶在精確的位點(diǎn)切割病毒基因,從而發(fā)揮免疫作用。



CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)原理



2

“土豪”紛紛介入基因編輯


就在本月4日,曾獲比爾·蓋茨和谷歌風(fēng)投的基因編輯公司Editas medicine向美國證券交易委員會(huì)(SEC)遞交了首次公開招股(IPO)說明書,擬在今年初上市。值得注意的是,一旦Editas上市,將成為全球首個(gè)上市的基因編輯公司,包括著名財(cái)經(jīng)雜志《巴倫周刊》與《華爾街日?qǐng)?bào)》都在近期表示,2016年,美股精準(zhǔn)醫(yī)療的天平將向素有“造物主之手”的基因編輯傾斜。


截止目前,專業(yè)從事基因編輯的公司主要是成立于2011年的全球首家基因編輯公司Caribou Biosciences、成立于2013年的Crispr Therapeutics與Editas Medicine、成立于2014年的Intellia Therapeutics。


統(tǒng)計(jì)顯示,2013年以來,幾家基因治療公司在A輪和B輪融資中,總計(jì)獲得3.74億美元的風(fēng)險(xiǎn)投資,其中Editas Medicine兩輪融資額達(dá)到1.63億美元。此外,Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics融資額分別為8900萬美元和8500萬美元,其中不乏富達(dá)、蓋茨基金、谷歌風(fēng)投等著名投資機(jī)構(gòu),反映了相關(guān)公司在資本市場(chǎng)的炙手可熱程度。




3

我國基因編輯技術(shù)研究國際領(lǐng)先


而我國對(duì)于基因編輯技術(shù)的研究應(yīng)用處于國際領(lǐng)先地位。2015年4月,中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院副教授黃軍就發(fā)表了全球第一篇有關(guān)利用CRISPR技術(shù)修正人類三原核胚胎致病基因的基礎(chǔ)科學(xué)研究報(bào)告,這是全球首篇有關(guān)修改人體胚胎細(xì)胞的研究(注:黃軍就使用的是臨床廢棄、不能發(fā)育的三原核胚胎,規(guī)避了倫理道德風(fēng)險(xiǎn))。黃軍就也因此入選全球知名科研期刊《自然》(Nature)雜志2015年度全球科學(xué)界重大影響十大人物。



我國CRISPR部分重大研究成果梳理 來源:中泰證券


4

10天內(nèi)42家機(jī)構(gòu)調(diào)研“基因編輯”


看起來“高大上的技術(shù)”,機(jī)構(gòu)又是如何看呢?


寶哥發(fā)現(xiàn),今年以來已有國泰君安、西南證券等多家機(jī)構(gòu)大推基因編輯。其中西南證券更是在10天內(nèi)連發(fā)三份有關(guān)基因編輯的研報(bào)。


西南證券提到,基因編輯能夠?qū)蜻M(jìn)行精確操作,實(shí)現(xiàn)基因定點(diǎn)突變、插入、刪除。與傳統(tǒng)的病毒載體導(dǎo)入基因相比,基因編輯準(zhǔn)確度高、效率高、成本低,未來將成為全球基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用的主流技術(shù)。


除此之外,已被不少機(jī)構(gòu)認(rèn)為是A股基因編輯概念股的勁嘉股份更是迎來了機(jī)構(gòu)扎堆調(diào)研。今年才短短幾天,勁嘉股份就迎來了3批次42家機(jī)構(gòu)調(diào)研。這些機(jī)構(gòu)的主要問題就是集中于公司基因編輯業(yè)務(wù)方面的情況。




5

關(guān)于基因編輯,我們可以關(guān)注什么?


值得注意的是,美股概念板塊對(duì)全球資本市場(chǎng)都具有映射效應(yīng)。隨著Editas的即將上市,寶哥梳理了A股市場(chǎng)相關(guān)概念,發(fā)現(xiàn)兩只標(biāo)的。


勁嘉股份(002191,SZ):去年12月30日,該公司公告表示,出資300萬元與中山大學(xué)簽署技術(shù)開發(fā)合同,共同建立基于CRISPR/Cas9技術(shù)的地中海貧血疾病基因修正的技術(shù)體系,合作各方確定,因履行本合同所產(chǎn)生、并由合作各方分別獨(dú)立完成的階段性技術(shù)成果及其相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)歸屬,按技術(shù)秘密方式處理,其中技術(shù)秘密的使用權(quán)由雙方共享,相關(guān)利益分配辦法由雙方協(xié)商決定。




銀河生物(000806,SZ):公司明確提出以生物技術(shù)為核心構(gòu)建公司醫(yī)藥及醫(yī)療服務(wù)產(chǎn)業(yè)以來,在生物醫(yī)療領(lǐng)域動(dòng)作頻頻。




2015年4月,銀河生物發(fā)起設(shè)立注冊(cè)資本為3億元人民幣的南京銀河生物技術(shù)有限公司,收購以免疫細(xì)胞治療為主營業(yè)務(wù)的得康生物60%股權(quán)。去年11月18日,銀河生物子公司又與四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室簽署《合作框架協(xié)議書》。


值得注意的是,四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室是我國唯一的生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室,實(shí)驗(yàn)室主任為魏于全院士。魏于全院士團(tuán)隊(duì)從事CAR-T細(xì)胞免疫治療研究8年,已進(jìn)行了多個(gè)靶點(diǎn)抗腫瘤CAR-T細(xì)胞的研究。


不過,寶哥最后也要提醒大家,基因編輯仍有很大的不確定性!Editas也在招股書的風(fēng)險(xiǎn)一欄明確指出,CRISPR/Cas9是一種新型的基因編輯技術(shù),發(fā)展時(shí)間極其短暫,目前還沒有相關(guān)產(chǎn)品獲得美國或歐盟監(jiān)管當(dāng)局的許可。目前,進(jìn)行臨床試驗(yàn)的基因編輯技術(shù)仍僅限于第一、二代技術(shù)。

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