帕金森?。≒arkinson disease，PD）是中、老年人的常見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病。目前全球 PD 患者人數(shù)預(yù)計(jì)為 430-460 萬(wàn)。許多研究顯示，PD 存在明顯的線粒體功能障礙以及氧化應(yīng)激水平異常。輔酶 Q10（CoQ10）作為線粒體電子傳遞鏈重要組份之一，在 ATP 生成以及減少自由基的產(chǎn)生方面發(fā)揮關(guān)鍵作用。因而，補(bǔ)充外源性 CoQ10 可能是 PD 治療的策略之一。動(dòng)物研究發(fā)現(xiàn)，CoQ10 治療能夠?qū)Χ喾N PD 模型產(chǎn)生神經(jīng)保護(hù)作用。一些小型臨床試驗(yàn)亦證明 CoQ10 治療神經(jīng)退行性疾病包括進(jìn)行性核上性麻痹、亨廷頓病以及小腦性共濟(jì)失調(diào)有效。

之前一項(xiàng)針對(duì)早期 PD 患者的多中心 II 期臨床試驗(yàn)顯示，1200mg/d 的 CoQ10 治療能夠延緩 PD 患者 16 周末時(shí)癥狀以及功能的惡化。受到該結(jié)果的鼓舞，Cornell 大學(xué)領(lǐng)銜 PD 研究團(tuán)隊(duì)隨后進(jìn)一步開(kāi)展了更高劑量 CoQ10 治療早期 PD 患者的多中心、隨機(jī)、雙盲 III 期臨床試驗(yàn)，令人失望的是，該試驗(yàn)結(jié)果顯示不論是 1200mg/d 抑或 2400mg/d 劑量的 CoQ10 治療，均未能給患者帶來(lái)益處。該結(jié)果于近期發(fā)表于 JAMA Neurology 上。

一共 600 名早期 PD 患者被隨機(jī)分配至安慰劑組、1200mg/d 劑量組和 2400mg/d 劑量組。所有入組患者隨訪 16 個(gè)月，或至開(kāi)始需要 L-DOPA 治療為止。試驗(yàn)的主要療效指標(biāo)為治療終點(diǎn)時(shí) UPDRS 總分較基線的變化。研究發(fā)現(xiàn)，治療結(jié)束時(shí)，安慰劑組、1200mg/d 劑量組、2400mg/d 劑量組 UPDRS 總分較基線的平均增加幅度分別為 6.9 分、7.5 分和 8.0 分，上述變化在三組之間無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。Hoehn and Yahr 分級(jí)、PD-QOL 量表改良 Rankin 得分等次級(jí)療效指標(biāo)亦未顯示 CoQ10 治療能夠使患者獲益。此外，研究還顯示，1200mg/d 和 2400mg/d 劑量 CoQ10 治療對(duì) PD 患者安全且耐受性好。

研究人員表明，盡管高劑量 CoQ10 對(duì)于 PD 患者來(lái)說(shuō)是安全的，但由于該 III 期臨床試驗(yàn)并未顯示治療能夠給患者帶來(lái)任何益處，因此，在臨床上給予 PD 患者服用 CoQ10 治療是不合適的。

表 2 安慰劑組和兩個(gè)劑量 CoQ10 治療組患者各個(gè)訪視 UPDRS 較基線的變化