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本期的新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（New England Journal of Medicine）上發(fā)表一項(xiàng)安全有效的HIV基因治療臨床試驗(yàn)。研究者們用鋅指核酸酶（zinc-finger nucleases, ZFNs）破壞了12名艾滋病患者免疫細(xì)胞中的CCR5基因，顯著提高了病人對(duì)HIV的抵抗力。 CCR5基因編碼的蛋白對(duì)于大多數(shù)HIV毒株進(jìn)入人類T細(xì)胞是必需的，因此有些CCR5基因突變的人就具備了對(duì)HIV的抗性。2008年研究者們給一名艾滋病患者移植了CCR5基因突變的骨髓干細(xì)胞，而后這名患者的病情得到了控制。然而，用骨髓移植來治療大量的艾滋病患者并不可行，研究者們于是考慮用定位基因編輯的方法在病人自己的免疫細(xì)胞中制造CCR5突變。 他們選擇了12位靠抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物控制病情的艾滋病患者，抽出他們的血液，在體外培養(yǎng)血細(xì)胞。然后他們用一種商品化了的鋅指核酸酶破壞血細(xì)胞中的CCR5基因，再把這些細(xì)胞輸回病人體內(nèi)。其中6名病人停止服藥，但他們的HIV水平反彈比通常情況下慢了很多，而他們的T細(xì)胞水平有了顯著的提高。 這一治療方法顯示出了相當(dāng)可觀的前景。將來一方面更新更先進(jìn)的酶用于基因編輯可以提高效率并提供更多的選擇，另一方面，如果突變造血干細(xì)胞中的CCR5基因在輸給病人則有望讓病人能夠持續(xù)產(chǎn)生抗HIV的T細(xì)胞。 此外，該技術(shù)還給其它一些疾病，如鐮刀形紅細(xì)胞癥的治療提供了新的思路。 編譯：內(nèi)含子
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