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2023年11月2日，由羅云熙、章若楠主演的都市情感劇《治愈系戀人》開播。該劇一經(jīng)上線，就引起了全網(wǎng)的關(guān)注熱議，同時(shí)也讓亨廷頓舞蹈癥（HD）這一罕見的疾病走進(jìn)了大眾的視野。 《治愈系戀人》女主角蘇為安，是一名醫(yī)學(xué)生，同時(shí)也是一名亨廷頓舞蹈癥（HD）基因攜帶者。在男主顧云崢的鼓勵(lì)和支持下，蘇為安決定利用有限的寶貴生命與顧云崢攜手投身亨廷頓舞蹈癥（HD）的研究，雖經(jīng)在這個(gè)過(guò)程中挫折重重，但仍不改初心。  | 圖源電視劇《治愈系戀人》 亨廷頓舞蹈癥（HD）是一種遺傳性進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，大腦內(nèi)某些神經(jīng)元的喪失會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和精神癥狀。通常情況下，這些癥狀在30至50歲之間出現(xiàn)，并在接下來(lái)的10至25年內(nèi)逐漸惡化。 大多數(shù)亨廷頓舞蹈癥（HD）患者都會(huì)出現(xiàn)舞蹈癥狀，這是一種異常的不自主運(yùn)動(dòng)障礙，其特征是不規(guī)則且不可預(yù)測(cè)的運(yùn)動(dòng)。舞蹈病會(huì)影響身體的各個(gè)部位，并干擾運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)、步態(tài)、吞咽和言語(yǔ)。  | 圖源網(wǎng)絡(luò)，如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系作者刪除 電視劇中，男主顧云崢用一生所學(xué)救一生所愛，致力于亨廷頓舞蹈癥新藥研究，碰巧的是，劇中的美好似乎也照進(jìn)了現(xiàn)實(shí)！ 2023年11月2日（圣地亞哥時(shí)間），亨廷頓舞蹈癥（HD）新藥INGREZZA（valbenazine，纈苯那嗪）膠囊的臨床III期KINECT-HD2研究中期試驗(yàn)數(shù)據(jù)公布，數(shù)據(jù)表明，INGREZZA（valbenazine，纈苯那嗪）顯著改善了亨廷頓舞蹈癥（HD）患者的舞蹈病癥狀，且該獲益持續(xù)至第50周！ KINECT-HD2的中期分析顯示，當(dāng)參與者服用最低劑量40mg時(shí)，INGREZZA在第2周起表現(xiàn)出療效；當(dāng)參與者服用劑量≤80mg時(shí)，療效持續(xù)到第50周。 超過(guò)一半的參與者（60.9%）和研究人員（58.9%）在第6周時(shí)將癥狀評(píng)價(jià)為“大大改善”或“非常改善”。在第50周時(shí)，約四分之三的受試者（74.2%）和研究人員（76.9%）將癥狀評(píng)價(jià)為“大大改善”或“非常改善”。  | INGREZZA顯著改善患者舞蹈病癥狀 分析時(shí)，最常見的治療引起的不良事件與KINECT-HD中觀察到的一致，包括跌倒（30.4%）、疲勞（24.0 %）和嗜睡（24.0%）。 INGREZZA?（valbenazine，纈苯那嗪）是一款選擇性囊泡單胺轉(zhuǎn)運(yùn)體2（VMAT2）抑制劑，對(duì)VMAT1、多巴胺能、5-羥色胺能、腎上腺素能、組胺能或毒蕈堿受體無(wú)明顯親和力。INGREZZA通過(guò)選擇性靶向VMAT2，阻止多巴胺的釋放，從而減輕癥狀，提高患者的生活質(zhì)量。  | INGREZZA?（valbenazine，纈苯那嗪） 此前，INGREZZA已獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療成人亨廷頓病患者的遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙，并可與大多數(shù)精神科藥物（如抗精神病藥或抗抑郁藥）聯(lián)合使用。另外，該藥已于2023年8月18日獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療成人亨廷頓舞蹈癥（HD）相關(guān)舞蹈病。 | 參考資料 注：本文發(fā)布的目的在于傳遞更多信息，不做任何用藥依據(jù)，具體用藥指引請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其他問(wèn)題，請(qǐng)與作者留言聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除內(nèi)容。 |
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