【原】【重磅】第四個！君實生物PD-1單抗再獲美FDA授予孤兒藥資格！

印塔健康 2021-11-17

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2021年11月16日，君實生物正式宣布，PD-1抑制劑特瑞普利單抗用于治療食管癌獲得美FDA孤兒藥資格認(rèn)定。這是特瑞普利單抗第四個FDA孤兒藥資格認(rèn)定，此前獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的適應(yīng)癥分別是黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及軟組織肉瘤。

此前，2018年12月，特瑞普利單抗在中國獲批上市，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。

2021年2月，特瑞普利單抗獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療既往接受過二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者。

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《特瑞普利單抗治療鼻咽癌》

2021年4月，特瑞普利單抗獲NMPA批準(zhǔn)用于含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。

根據(jù)2020年發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，食管癌是全球第七大常見惡性腫瘤和第六大癌癥死亡原因，其中，中國食管癌新發(fā)病例約32萬，約占全球的50%，死亡病例約30萬，約占全球的56%。根據(jù)美國癌癥協(xié)會統(tǒng)計，2021年美國預(yù)計約有食管癌新發(fā)病例1.9萬例及死亡病例1.5萬例。晚期食管癌患者的預(yù)后較差，以鉑類為基礎(chǔ)的一線化療方案，5年總生存率仍小于20%。

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特瑞普利單抗是中國首個批準(zhǔn)上市的以PD-1為靶點的國產(chǎn)單抗藥物，可通過封閉T淋巴細(xì)胞的PD-1，阻斷其與腫瘤細(xì)胞表面PD-L1結(jié)合，解除腫瘤細(xì)胞對T細(xì)胞的免疫抑制，使免疫細(xì)胞重新發(fā)揮抗腫瘤細(xì)胞免疫作用而殺傷腫瘤細(xì)胞。

商品名：拓益

通用名：toripalimab（特瑞普利單抗）

靶點：PD-1

廠家：君實生物

美國首次獲批：未獲批

中國首次獲批：2018年12月

規(guī)格：240mg/6ml

獲批適應(yīng)癥：黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌

是否醫(yī)保：已入醫(yī)保

醫(yī)保價格：240mg/6ml，2100.97元

儲存條件：2-8℃冷藏保存

注：上下滑動可查看全部內(nèi)容

臨床數(shù)據(jù)

這一決定是根據(jù)III期JUPITER-06試驗（NCT03829969）的數(shù)據(jù)得出的，該試驗主要評估了特瑞普利單抗聯(lián)合鉑類化療在晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌（ESCC）患者中的療效和安全性。

JUPITER-06試驗共納入了514例既往未接受過治療的晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。參與者被隨機(jī)分為1:1組，每3周接受一次特瑞普利單抗（240 mg）或安慰劑聯(lián)合紫杉醇（175 mg/m^2）和順鉑（75 mg/m^2），共6個治療周期。隨后采用特瑞普利單抗或安慰劑進(jìn)行維持治療。

該試驗的主要終點是根據(jù)獨立中心審查和RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)的無進(jìn)展生存期（PFS）和生存期（OS）。關(guān)鍵的次要終點包括研究者評估的PFS、客觀緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時間（DOR）和疾病控制率（DCR）。

特瑞普利單抗組的患者人群特征包括：中位年齡為63.0歲；74.3%的ECOG評分為1；80.2%有轉(zhuǎn)移性疾??；19.5%的患者基線時出現(xiàn)復(fù)發(fā)或無法切除的疾??；PD-L1表達(dá)方面，大多數(shù)患者的聯(lián)合陽性評分（CPS）為1或1以上。

研究數(shù)據(jù)顯示，特瑞普利單抗組（n=257） VS 化療組（n=257）的中位無進(jìn)展生存期（PFS）為5.7個月 VS 5.5個月。與化療組相比，特瑞普利單抗組使進(jìn)展風(fēng)險降低42%（HR為0.58；95%，置信區(qū)間：0.461~0.738；P < .00001）。中位總生存期（OS）為17.0個月 VS 11.0個月。

額外的數(shù)據(jù)顯示，特瑞普利單抗組 VS 化療組的1年P(guān)FS率為27.8% VS 6.1%；1年OS率為66.0% VS 43.7%。

在PD-L1高表達(dá)（定義為CPS為1或更高）患者隊列中，特瑞普利單抗組 VS 化療組的中位PFS為5.7個月 VS 5.5個月；中位OS為15.2個月 VS 10.9個月。

在PD-L1低表達(dá)（定義為CPS小于1）患者隊列中，中位PFS為5.7個月 VS 5.6個月；中位OS為無法評估（NE） VS 11.6個月。

不良反應(yīng)

在安全性方面，在每個治療組中有97.3%的患者經(jīng)歷了任何級別的不良反應(yīng)（AEs）。接受特瑞普利單抗聯(lián)合治療的患者中有64.6%報告了3級或更高的不良反應(yīng)，而接受化療的患者中有56.0%報告了3級或更高的不良反應(yīng)。