【原】FDA批準(zhǔn)有爭議的阿爾茨海默病藥物，到底為了啥？

睿談醫(yī)養(yǎng) 2021-09-09

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“ 雖然有爭議，但是有患者的期待，更是涉及1000億美元的價值新藥！”

阿爾茲海默癥世界難題！

2021年6月7日FDA無視其顧問小組拒絕該藥物的建議，批準(zhǔn)aducanumab治療阿爾茨海默病(AD)。Aducanumab因此獲得了快速審批，這是一種專為治療嚴(yán)重或危及生命疾病的現(xiàn)有療法提供顯著優(yōu)勢的藥物預(yù)留的流程。然而，在此過程中，F(xiàn)DA將要求藥物制造商百健進(jìn)行一項新的隨機(jī)對照臨床試驗，以驗證該藥物的益處。FDA在一份新聞稿中表示，如果該藥物在這次試驗中未能顯示出臨床效益，它可以選擇撤銷其批準(zhǔn)。

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這到底是款什么樣子的藥物？

Aducanumab的獲批標(biāo)志著自2003年以來批準(zhǔn)的首個治療阿爾茨海默氏癥的新療法，也是首個針對β -淀粉樣蛋白(該疾病的標(biāo)志病理學(xué))的新療法。去年11月，外圍和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)以8比1的投票結(jié)果否決了該藥物的批準(zhǔn)，因為根據(jù)臨床試驗結(jié)果，該藥物的療效證據(jù)還不夠充分。另外兩名成員表示，他們對有效性問題不確定。但是FDA指出，他們的批準(zhǔn)是基于三個獨(dú)立的雙盲隨機(jī)研究，代表了3382名老年癡呆癥患者。FDA表示，接受活性藥物治療的患者-淀粉樣蛋白斑塊顯著減少，而對照組患者的淀粉樣蛋白沒有減少。

治療原理

阿爾茨海默氏癥是一種毀滅性的疾病，它會對被診斷出患有此病的人和他們所愛的人的生活產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響，美國食品和藥物管理局藥物評估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni醫(yī)學(xué)博士說?！澳壳翱捎玫寞煼ㄖ荒苤委熂膊〉陌Y狀; 這種治療方案是第一個針對并影響阿爾茨海默氏癥潛在疾病進(jìn)程的治療方案，”她補(bǔ)充道。

對患者具有毀滅性

aducanumab是一種抗淀粉樣蛋白- β的人類單克隆抗體，以前被稱為BIIB037，其獲得批準(zhǔn)的道路極其艱難。2019年3月，由于中期結(jié)果不佳，兩項III期試驗被取消。當(dāng)時，百健表示aducanumab不太可能實(shí)現(xiàn)其主要目標(biāo)。然而，7個月后，百健和衛(wèi)材徹底改變了態(tài)度，宣布一項新的分析顯示，該藥達(dá)到了包括認(rèn)知和功能在內(nèi)的目標(biāo)。

實(shí)驗過程充滿爭議

然而，一年后，F(xiàn)DA顧問小組的大多數(shù)成員反對該藥物的批準(zhǔn)，這一決定的細(xì)節(jié)發(fā)表在3月30日的《美國醫(yī)學(xué)會雜志》(JAMA)網(wǎng)站上。委員會的三名成員寫道，該藥物唯一的大型臨床試驗結(jié)果不理想，他們寫道:“目前沒有令人信服的證據(jù)支持aducanumab的批準(zhǔn)?！?nbsp; 公共公民健康研究小組等組織不僅同意作者的觀點(diǎn)，他們還批評了FDA在簡報文件等方面與藥品制造商的合作。4月1日，健康研究小組成員致信衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長，要求暫停FDA神經(jīng)科學(xué)主管比爾·鄧恩醫(yī)學(xué)博士的職務(wù)，因為他在監(jiān)督合作中的作用。

獲得FDA審批

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阿爾茲海默癥協(xié)會在藥物審批過程中的巨大作用！

阿爾茨海默氏癥協(xié)會一直是該藥物開發(fā)的支持者，在該藥物或?qū)徟男侣劙l(fā)布之前，該組織在一份聲明中指出，批準(zhǔn)aducanumab的決定“將是歷史性的”，因為這將使aducanumab成為“第一種減緩阿爾茨海默病的藥物”，并標(biāo)志著治療新未來的開始。

BBC評價

“阿爾茨海默氏癥協(xié)會迫切支持FDA基于臨床試驗結(jié)果批準(zhǔn)該治療，該結(jié)果顯示認(rèn)知和功能下降了22%——這對患者來說可能是有意義的改變，”，阿爾茨海默氏癥協(xié)會的首席項目官Kristen Clifford告訴Medscape醫(yī)學(xué)新聞，批準(zhǔn)將被認(rèn)為是患者和整個領(lǐng)域的“勝利”。 “對于那些可能有資格接受治療的人來說，這種藥物可能意味著更多的優(yōu)質(zhì)時間，減緩衰退，特別是在早期診斷時，可以增加幾周、幾個月甚至幾年的活躍壽命?！盋lifford說?！叭绻@得批準(zhǔn)，這將是一個里程碑式的時刻，它可以為老年癡呆癥患者和他們的家人帶來希望?！彼a(bǔ)充道。

權(quán)威怎么看

克利福德指出，批準(zhǔn)這類藥物也將強(qiáng)調(diào)早期檢測阿爾茨海默氏癥的重要性，她說:“這種治療方法將鼓勵更早地診斷這種疾病?！?在今天發(fā)布的一份新聲明中，阿爾茨海默氏癥協(xié)會贊揚(yáng)了該藥物的批準(zhǔn)。阿爾茨海默氏癥協(xié)會首席科學(xué)官M(fèi)aria C. Carrillo博士說:“FDA的藥物批準(zhǔn)開啟了阿爾茨海默氏癥治療和研究的新時代?！?“歷史告訴我們，一個新類別的首個藥物的批準(zhǔn)會激活該領(lǐng)域，增加對新療法的投資，并鼓勵更大的創(chuàng)新。我們對這種藥物和更好的阿爾茨海默氏癥治療抱有希望，這只是個開始?！?nbsp;