細胞&基因治療：新一代藥物，處于快速增長階段?；蚺c細胞療法的藥物形式是DNA、RNA或者細胞，區(qū)別于傳統(tǒng)療法，基因細胞治療更傾向于一針解決問題。目前主要集中于血液瘤的治療，采用個性化制備流程。FATE Therapeutics使用萬能干細胞iPSC誘導(dǎo)的CAR-NK進行藥物開發(fā)，目前初步臨床數(shù)據(jù)已獲得良好的安全性和療效，通用型細胞治療迎來曙光。諾華、吉利德、新基等海外企業(yè)已經(jīng)取得細胞治療商業(yè)化進展，國內(nèi)金斯瑞/傳奇生物、信達生物/馴鹿醫(yī)療、藥明巨諾、復(fù)星凱特等新星冉冉升起。核酸藥物同樣具有爆發(fā)潛力，Alnylam、Ionis以及國內(nèi)瑞博生物、阿格納生物均有較大成長空間。此外，基因編輯已進入臨床應(yīng)用早期，未來潛力無限。

研發(fā)需求和應(yīng)用痛點共同催生基因細胞治療CRO及CDMO行業(yè)繁榮。細胞基因治療臨床熱情持續(xù)，美國和中國是開展臨床試驗數(shù)量最多的國家。細胞療法從分離收集T細胞，到激活修飾再到擴增細胞、回輸病人體內(nèi)是復(fù)雜的流程，高額的生產(chǎn)成本限制了應(yīng)用。CDMO企業(yè)可以通過自動化生產(chǎn)、標準化制造慢病毒、質(zhì)粒等方式降低成本。研發(fā)熱情 行業(yè)痛點催生研發(fā)外包行業(yè)蓬勃發(fā)展，預(yù)計2020-2025年全球細胞基因治療CRO市場CAGR達到19.8%，CDMO市場CAGR達到35.5%，其中國內(nèi)市場增速更快。

基因細胞治療CRO及CDMO主要公司：①金斯瑞蓬勃生物。已建立整合的創(chuàng)新生物藥CDMO平臺，主要包括兩大服務(wù)領(lǐng)域：治療性抗體藥和基因與細胞治療，提供專業(yè)的解決方案和可控的質(zhì)量流程主動提供端到端服務(wù)。公司服務(wù)多個mRNA疫苗研發(fā)企業(yè)，包括中國所有mRNA疫苗研發(fā)公司；②無錫生基。專業(yè)從事細胞治療用產(chǎn)品、基因載體的研發(fā)、生產(chǎn)及其它相關(guān)服務(wù)。至2021Q1，為36個臨床階段項目服務(wù)，其中有2-3個項目將進入BLA階段。③和元生物。慢病毒領(lǐng)域龍頭，執(zhí)行中的 CDMO 項目超過 50 個，2020年，收入規(guī)模達到1.4億元。④博騰生物。前瞻布局細胞基因CDMO，建立了免疫細胞治療的工藝平臺和臨床1期GMP生產(chǎn)平臺，2020年，簽訂5個客戶訂單，訂單金額約5,600萬元。⑤昭衍新藥。細胞基因治療安評領(lǐng)域龍頭企業(yè)，1998年順利完成國內(nèi)首個基因治療藥物的安全性評估，對于細胞及基因治療產(chǎn)品積累了豐富的經(jīng)驗。2020年，公司在細胞治療產(chǎn)品簽單數(shù)量有較大突破。⑥康龍化成。收購Absorption及Allergan，整合后有望實現(xiàn)公司在CGT領(lǐng)域臨床前研究及CDMO全產(chǎn)業(yè)鏈布局，打造CGT一體化服務(wù)平臺。

風(fēng)險提示：市場競爭激烈程度超出預(yù)期；研發(fā)及審評進度不達預(yù)期；藥品定價及商業(yè)化進展不及預(yù)期；公司經(jīng)營不及預(yù)期。