編者按 腦癱是一種嚴(yán)重危害兒童健康的疾病。雖然其病因、發(fā)病機(jī)制及臨床表現(xiàn)已基本明確,但關(guān)于腦癱的治療目前還沒(méi)有比較理想的方法。干細(xì)胞移植最近幾年已逐漸成為腦癱治療的熱點(diǎn)。本文就干細(xì)胞移植治療腦癱的研究進(jìn)展進(jìn)行敘述,幫助大家進(jìn)一步了解腦癱治療的發(fā)展。 本文首發(fā)于博雅干細(xì)胞,作者墨憶 最近,一則“雙療程干細(xì)胞療法改善腦癱患者的運(yùn)動(dòng)機(jī)能”受到關(guān)注。也讓人們對(duì)干細(xì)胞治療腦癱有更多的認(rèn)識(shí)和期待。 這是發(fā)表在《國(guó)際干細(xì)胞研究》雜志上的研究結(jié)果[2]。研究人員探討了干細(xì)胞雙療程療法是否比單療程更具優(yōu)勢(shì)。他們招募了兩組12歲及以下的腦癱患兒,并注射了提取自臍帶的干細(xì)胞,兩組患兒分別接受了一個(gè)療程以及兩個(gè)療程(間隔六個(gè)月)的干細(xì)胞脊柱注射治療。 研究結(jié)果顯示,這種細(xì)胞注射的療法沒(méi)有產(chǎn)生明顯的副作用,而且受治療兒童的運(yùn)動(dòng)能力均能得到了有效改善。不過(guò),兩個(gè)療程的治療效果更為明顯,表明兩個(gè)療程的細(xì)胞療法非常可取。 這樣的研究結(jié)果,激發(fā)了人們對(duì)干細(xì)胞治療腦癱更多的興趣。 為什么干細(xì)胞具有治療腦癱的潛力? 腦性癱瘓(腦癱)是指出生前至生后 12 個(gè)月內(nèi)各種原因引起的非進(jìn)行性腦損傷所致綜合征,主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)障礙和姿勢(shì)異常,常伴隨感覺(jué)、知覺(jué)、認(rèn)知、社交和行為障礙、癲癇及繼發(fā)骨骼肌肉等問(wèn)題,是導(dǎo)致兒童殘疾的重要原因之一。全球統(tǒng)計(jì)結(jié)果顯示,近 40 年腦癱在活產(chǎn)兒中的發(fā)生率為2‰ ~ 3.5‰[1]。 考察文獻(xiàn)可知,在特定條件刺激下,體外培養(yǎng)的神經(jīng)干細(xì)胞具有自我更新和多向分化潛能,在適當(dāng)條件下可分化為神經(jīng)元細(xì)胞、星形膠質(zhì)細(xì)胞及少突膠質(zhì)細(xì)胞。神經(jīng)干細(xì)胞不僅可修復(fù)神經(jīng)元的缺失,還可修復(fù)損傷的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞。 根據(jù)《中國(guó)生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載,北京海軍總醫(yī)院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女?huà)脒M(jìn)行了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)。治療后,經(jīng)觀察測(cè)評(píng),這名患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡小兒,智力運(yùn)動(dòng)評(píng)估從入院時(shí)不足1月齡基本達(dá)到了3月齡。經(jīng)軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院情報(bào)部門(mén)檢索證實(shí),這種用神經(jīng)干細(xì)胞腦移植的方法成功治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓,尚屬全球首例。 除了神經(jīng)干細(xì)胞,間充質(zhì)干細(xì)胞也被應(yīng)用到腦癱的治療研究中。2017年,通過(guò)衛(wèi)計(jì)委備案的項(xiàng)目《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經(jīng)正式啟動(dòng),旨在建立以干細(xì)胞移植為核心,集醫(yī)療、護(hù)理、康復(fù)、心理等為一體的規(guī)范化方案,延長(zhǎng)患兒的生存時(shí)間,提高患兒生存質(zhì)量,減輕家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān)。 臨床效果如何? 在2012年,自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞治療71例神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的研究結(jié)果顯示,在治療的腦癱患者中,85%的腦癱患者神經(jīng)功能缺陷得到改善,其中75% 的患者肌力改善,50%的患者語(yǔ)言功能得到改善[4]。 這樣的臨床數(shù)據(jù)讓很多人感到興奮。也在2012年,自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療1例合并視力受損的11歲腦癱患兒的臨床研究顯示[5],術(shù)中及術(shù)后隨訪未發(fā)現(xiàn)明顯不良反應(yīng),在不幫助的情況下該患者行走較前更穩(wěn)定,移植后6個(gè)月視力電生理檢查顯示該患者的視力較前有明顯改善。 2013年,涉及60例腦癱患者的自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的神經(jīng)干細(xì)胞樣(NSC-like) 的細(xì)胞治療臨床研究也證明[6],在NSC-like細(xì)胞移植治療3個(gè)月和6個(gè)月后患者粗大運(yùn)動(dòng)功能測(cè)量積分與對(duì)照組相比明顯升高。并且,治療后隨訪6個(gè)月所有患者都存活,沒(méi)有觀察到與治療相關(guān)的不良反應(yīng)。 在國(guó)內(nèi)的文獻(xiàn)報(bào)道中[7],對(duì) 11 例GMFCS 評(píng)價(jià)為Ⅲ- V級(jí)的腦癱患兒,采取自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療后,隨訪 2 年,與對(duì)照組比較運(yùn)動(dòng)功能改善明顯,移植后 3 個(gè)月明顯顯效,并且未見(jiàn)明顯不良反應(yīng)。 干細(xì)胞除了對(duì)先天性腦癱患者具有治療作用,對(duì)后天性腦部患者也具有一定的恢復(fù)作用。 國(guó)內(nèi)團(tuán)隊(duì)[8]發(fā)現(xiàn)給予4例缺血缺氧性腦病和4例腦炎后遺癥患兒進(jìn)行干細(xì)胞移植治療后,經(jīng)干細(xì)胞治療1療程后,其中2例近于植物生存的缺血缺氧性腦病患兒親屬均發(fā)現(xiàn)患者對(duì)刺激和言語(yǔ)的反應(yīng)更加靈敏。而腦炎后遺癥患者效果最佳的 1例男孩,在經(jīng)過(guò)移植干細(xì)胞治療后,患者停止了哭鬧,康復(fù)治療能夠配合,隨訪發(fā)現(xiàn)患兒學(xué)習(xí)依然保持患病前優(yōu)秀。 諸多研究結(jié)果表面干細(xì)胞對(duì)于治療腦癱患者具有良好的作用,給千千萬(wàn)萬(wàn)個(gè)家庭帶來(lái)希望。 全球概況 干細(xì)胞治療腦癱的臨床試驗(yàn)正在全球多個(gè)國(guó)家開(kāi)展。根據(jù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站的搜索結(jié)果,截止目前,全球共有近30項(xiàng)干細(xì)胞治療腦癱相關(guān)臨床試驗(yàn)登記在該系統(tǒng),所涉及干細(xì)胞類型有神經(jīng)干細(xì)胞、骨髓干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞等,其中有些項(xiàng)目已經(jīng)完成,有些正在招募。 備注:表格數(shù)據(jù)整理自clinicaltrials.gov網(wǎng)站,N/A為Not Available 展望 干細(xì)胞治療是腦癱治療的熱點(diǎn),開(kāi)拓了中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的新視野。雖然干細(xì)胞治療在腦癱治療中具有很大前景,但細(xì)胞種類、應(yīng)用時(shí)機(jī)、具體應(yīng)用常規(guī)仍未建立,具體腦損傷類型和分布仍未明確,需要大樣本的科學(xué)依據(jù)論證。 隨著試驗(yàn)的開(kāi)展,干細(xì)胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施,給更多患者帶來(lái)福音。近年來(lái),不只是腦癱,干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來(lái)了新希望,國(guó)家也正在大力支持和推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。干細(xì)胞治療前景可期! |
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