很快各類推波助瀾的文章出現(xiàn)了：“白血病已被日本率先攻克，治愈率從20%提高到80%，新藥快速進(jìn)入醫(yī)保！、諾貝爾獎獲得者宣布白血病被攻克！”等振奮人心的字眼。

那么新聞背后的真相是：

關(guān)于此次事件中的“新藥”——Kymriah

Kymriah

這些免疫細(xì)胞被設(shè)計成只針對B細(xì)胞上常見的CD19蛋白，從而實現(xiàn)精確打擊、殺滅惡性腫瘤細(xì)胞的目的。由美國賓夕法尼亞大學(xué)發(fā)明并最初開發(fā)，瑞士諾華公司完成研發(fā)，并獲得FDA批準(zhǔn)，隨后進(jìn)入市場。

看明白了吧，無論是Kymriah的研發(fā)還是生產(chǎn)都跟日本人沒有半毛錢關(guān)系，唯一與日本有關(guān)的只是日本準(zhǔn)入了這一新藥在國內(nèi)的應(yīng)用，并且納入了本國醫(yī)保而已。

攻克白血病，則更是以訛傳訛，毫無依據(jù)！上文已述，要想實現(xiàn)回輸?shù)拿庖呒?xì)胞對腫瘤細(xì)胞的精確打擊的前提是，必須給回輸?shù)拿庖呒?xì)胞安裝定位系統(tǒng)（CAR），免疫細(xì)胞有了強(qiáng)大的定位系統(tǒng)后，經(jīng)過體外的增殖及體外回輸階段，一路尋著CD19蛋白的蹤跡，才能打響和拉開這場體內(nèi)細(xì)胞大戰(zhàn)的號角，反之也只有表達(dá)了CD19蛋白的腫瘤細(xì)胞才會對Kymriah有效果。

嚴(yán)格意義上來講，Kymriah更像是一種針對CD19蛋白有靶向作用的生物治劑，可以從Kymriah使用適應(yīng)癥上清楚地看到兩種適應(yīng)人群：

Kymriah作用機(jī)理決定了它的適宜人群只是急性淋巴細(xì)胞白血病中B淋巴細(xì)胞來源的其中一部分，鑒于其使用后嚴(yán)重的副作用，日本政府更進(jìn)一步限定：Kymriah僅限用于對現(xiàn)有化療藥無效的25歲以下“B細(xì)胞急性淋巴性白血病”、“彌漫性大B細(xì)胞淋巴性白血病”患者，預(yù)計全國適宜癥患者約有216名，只占白血病總患病人數(shù)的很少一部分。

舉個相對熟悉的例子，去年電影《我不是藥神》中反復(fù)提到的神藥格列衛(wèi)也只是針對慢性粒細(xì)胞白血病這一種白血病的靶向藥，和格列衛(wèi)同樣有著基因概念的Kymriah當(dāng)然也不是包治百病的神藥，更不能夸大成攻克白血病的希望了。

如果有神藥，我則更相信另外一個，這個藥既不是美國人發(fā)現(xiàn)，也不是歐洲人、日本人發(fā)現(xiàn)，而是我們中國人發(fā)現(xiàn)及推廣開來。

平價神藥和急性早幼粒細(xì)胞白血病

急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)是一種少見的急性髓系白血病的一種。與其他類型白血病相比，APL發(fā)病急，病情變化塊，常伴有嚴(yán)重的出血傾向。病人一般從診斷到死亡往往不超過一個禮拜，不給醫(yī)生留一點機(jī)會。

20世紀(jì)70年代末，國際上治療APL的主流方法是常規(guī)化療，患者只有不到2成的幾率活過5年。8年探索與嘗試，王振義院士發(fā)現(xiàn)了將APL細(xì)胞誘導(dǎo)分化為正常細(xì)胞的辦法，獨辟蹊徑的讓癌細(xì)胞“改邪歸正”。

王振義院士 

異常早幼粒細(xì)胞經(jīng)維甲酸治療后“改邪歸正”

小靜是王振義院士治愈的第一個APL患兒，在所有醫(yī)生面對高燒不退和嚴(yán)重出血傾向都束手無策時，女孩的媽媽抱著最后的一線希望找到了王振義院士，“就在所有人勸我放棄的時候，是王老從死神手里把她奪了回來”小靜母親動情的說。

小靜的媽媽不知道王老使用的是自己獨創(chuàng)的一套治療方案——全反式維甲酸誘導(dǎo)分化療法。因為之前從未在臨床應(yīng)用過，方案提出之初，王振義院士遭受了極大的壓力……很快，奇跡出現(xiàn)了，幾個月后，小靜病情完全緩解，現(xiàn)在仍健康地生活著。

王振義院士也因此被譽(yù)為“癌癥誘導(dǎo)分化之父”，找到攻克APL的“特效藥”后，他并未申請專利，更沒想過牟利。即便到了三十多年后的今天，這種救命藥丸一盒也只需290元，并且被納入醫(yī)保。隨后王老的這套方案經(jīng)過不斷的實踐與改進(jìn)，拯救了無數(shù)危重的APL患者。

世上本無神藥，有的是醫(yī)者仁心背后的不斷付出與求索！