證據(jù)分析
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證據(jù)分析 1. 對(duì)于有小腦運(yùn)動(dòng)障礙的患者，與不治療或替代療法相比，藥物治療是否能以可接受的安全性和耐受性改善運(yùn)動(dòng)癥狀？ 有確切療效的藥物 4-氨基吡啶 對(duì)于發(fā)作性共濟(jì)失調(diào)2型的患者，4-氨基吡啶15mg/d很可能減少共濟(jì)失調(diào)的發(fā)作頻率持續(xù)達(dá)3個(gè)月以上（基于1項(xiàng)I級(jí)證據(jù)）。 利魯唑 根據(jù)8周時(shí)的國際協(xié)作共濟(jì)失調(diào)評(píng)估量表（International Cooperative Ataxia Rating Scale，ICARS）測(cè)定，對(duì)于各種原因所致的共濟(jì)失調(diào)患者，利魯唑100mg/d對(duì)于短期治療很可能是有效的（基于1項(xiàng)I級(jí)證據(jù)）；根據(jù)12月時(shí)的共濟(jì)失調(diào)等級(jí)評(píng)估量表（Scale for the Assessment and Rating of Ataxia，SARA）測(cè)定，對(duì)于脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)（spinocerebellar ataxia，SCA）或Friedreich共濟(jì)失調(diào)（FA）的患者，利魯唑100mg/d很可能有助于改善共濟(jì)失調(diào)（基于1項(xiàng)I級(jí)證據(jù)）。接受利魯唑治療的患者需要監(jiān)測(cè)肝酶。 證據(jù)較弱的藥物 丙戊酸 對(duì)于SCA3患者，丙戊酸1200mg/d可能有效改善12周時(shí)的SARA總分（基于1項(xiàng)II級(jí)證據(jù)）。 促甲狀腺激素釋放激素 對(duì)于脊髓小腦變性（SCD）患者，促甲狀腺激素釋放激素可能在10到14天改善部分共濟(jì)失調(diào)癥狀（基于1項(xiàng)II級(jí)證據(jù)）。這些改變的臨床意義還不確定。 有證據(jù)證明不利于患者獲益的藥物 碳酸鋰（中等證據(jù) ） 對(duì)于可行走的SCA3患者，根據(jù)脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)神經(jīng)系統(tǒng)查體評(píng)分（Neurological Examination Score for Spinocerebellar Ataxia，NESSCA）和SARA總分，鋰可能在48周內(nèi)不會(huì)改善共濟(jì)失調(diào)，盡管這些量表臨床上最小的重要差異尚未確定，而且小的改變不能排除（基于1項(xiàng)I級(jí)證據(jù)）。 去鐵酮（較弱證據(jù)） 對(duì)于FA患者，去鐵酮40mg/kg/d可能會(huì)在6月內(nèi)加重共濟(jì)失調(diào)癥狀（基于1項(xiàng)II級(jí)證據(jù)）。 無法得出任何結(jié)論的藥物 艾地苯醌、丁螺環(huán)酮、左旋色氨酸、膽堿、伐尼克蘭（Varenicline）、昂丹司瓊、甲磺酸多拉司瓊、復(fù)方新諾明、鋅劑、左旋肉堿、毒扁豆堿、金剛烷胺、支鏈氨基酸、倍他米松 2. 對(duì)于有小腦運(yùn)動(dòng)障礙的患者，與不治療或替代療法相比，外科手術(shù)或其他干預(yù)手段（如體格訓(xùn)練）是否能以可接受的安全性和耐受性改善運(yùn)動(dòng)癥狀？ 壓力夾板 對(duì)于多發(fā)性硬化相關(guān)的共濟(jì)失調(diào)患者，壓力夾板聯(lián)合神經(jīng)肌肉康復(fù)治療和單純神經(jīng)肌肉康復(fù)治療相比沒有任何額外的獲益（基于1項(xiàng)II級(jí)證據(jù)）。 物理和職業(yè)治療 孤立退行性共濟(jì)失調(diào)患者的四周住院康復(fù)很可能會(huì)改善其4周時(shí)測(cè)定的共濟(jì)失調(diào)和功能水平（基于1項(xiàng)I級(jí)證據(jù)）。 隨機(jī)振動(dòng)療法 沒有足夠的證據(jù)來支持或反對(duì)在SCA患者中使用隨機(jī)全身振動(dòng)療法（基于1項(xiàng)III級(jí)證據(jù)）。 3. 對(duì)于有小腦運(yùn)動(dòng)障礙的患者，與不治療或替代療法相比，經(jīng)顱磁刺激（TMS）或經(jīng)顱直流電刺激（tDCS）是否能以可接受的安全性和耐受性改善運(yùn)動(dòng)癥狀？ 小腦TMS可能在21天時(shí)改善SCD和橄欖腦橋小腦萎縮患者的小腦運(yùn)動(dòng)功能（基于1項(xiàng)II級(jí)證據(jù)）。沒有足夠的證據(jù)支持或反對(duì)使用單節(jié)陽極的小腦tDCS治療共濟(jì)失調(diào)（基于1項(xiàng)III級(jí)證據(jù)）。 討論及對(duì)未來研究的建議 本文重點(diǎn)是小腦性運(yùn)動(dòng)障礙和共濟(jì)失調(diào)的治療。飲食改變，比如無麩質(zhì)飲食治療谷蛋白共濟(jì)失調(diào)，并不包含在系統(tǒng)綜述中。此外，盡管缺乏臨床試驗(yàn)證據(jù)，一些經(jīng)典的治療方法，比如乙酰唑胺治療發(fā)作性共濟(jì)失調(diào)2型仍具有臨床價(jià)值。 未來對(duì)小腦性運(yùn)動(dòng)障礙的研究應(yīng)分析并記錄特定的病因（基因型）；根據(jù)其發(fā)病機(jī)制（例如功能的獲得與缺失、中毒）定義疾病組；并采用更為精確的測(cè)量方法，包括臨床和功能評(píng)定量表。我們需要更具體、更有效的候選藥物來進(jìn)行對(duì)癥和疾病修飾治療，同時(shí)也需要更為敏感的臨床測(cè)量方法和生物標(biāo)記物。此外，除了對(duì)癥治療，還應(yīng)進(jìn)行長期研究來發(fā)現(xiàn)疾病修飾治療的潛能。最后，臨床試驗(yàn)必須有足夠的能力來發(fā)現(xiàn)每種病因之間有意義的差異。 [參考文獻(xiàn)] Zesiewicz TA, Wilmot G, Kuo SH, Perlman S, Greenstein PE, Ying SH, Ashizawa T, Subramony SH, Schmahmann JD, Figueroa KP, Mizusawa H, Sch?ls L, Shaw JD, Dubinsky RM, Armstrong MJ, Gronseth GS, Sullivan KL.Comprehensive systematic review summary: Treatment of cerebellar motor dysfunction and ataxia: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology.Neurology. 2018 Mar 6;90(10):464-471.
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