 北京時間2017年10月4日18點左右，諾貝爾獎官網(wǎng)公布2017年諾貝爾化學(xué)獎得主，瑞士的雅克杜博切特、美國的約阿西姆弗蘭克和英國的理查德亨德森因開發(fā)低溫電子顯微鏡獲獎。 而此前的大熱門CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)繼錯過10月2號的諾貝爾生理學(xué)醫(yī)學(xué)獎后，三天內(nèi)憾失第二座原本被廣泛看好的諾貝爾獎。 華大基因研究院院長、國家基因庫執(zhí)行主任徐迅此前曾在接受造就專訪時說：“（如果CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)）沒有獲獎，很有可能是CRISPR/Cas9的價值還沒缺少時間證明。” 解讀獲勝者的文章你們已經(jīng)看過很多了，造就倒想帶領(lǐng)大家研究一下這個還不為大多數(shù)人所知道的所謂“失敗者”。 毋庸置疑，CRISPR/Cas9基因編輯工具的問世徹底改變了生物技術(shù)領(lǐng)域。由于操作簡便，成本較低，它已成了目前最受歡迎的基因編輯技術(shù)，并且廣受科學(xué)家和投資人的擁躉。 在實際應(yīng)用層面，它已經(jīng)得到了NIH下屬重組DNA咨詢委員會的一致通過，獲批用于人體應(yīng)用。近期，我們也看到了它成功完成了對人類胚胎的編輯。  但造就認(rèn)為，阻礙CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)獲得諾獎的主要原因，還是在于各界的過多爭議，中科院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所研究員胡榮貴就曾表示：“所有用過CRISPR技術(shù)的人都知道，CRISPR作為基因編輯技術(shù)技術(shù)還未達到完美?！?nbsp; 而法律和倫理學(xué)家們也對這樣的研究爭論不一，但大多數(shù)都贊同在將改造胚胎植入到人體之前，應(yīng)該進一步討論這項技術(shù)大規(guī)模應(yīng)用后所帶來的倫理和法律后果。 作為面試不久的新型技術(shù)，憾失兩項諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)還亟待更多考驗，但人類改造自身的大門無疑已經(jīng)被打開了，無論你是支持還是恐懼。 造就曾在2017年2月份就對該項技術(shù)的前景和利弊做過詳細(xì)分析探討，現(xiàn)在應(yīng)該讓更多人了解知道。
美國權(quán)威報告建議允許編輯人類基因，這個問題你怎么看？  翻譯 | 何無魚 來源 | Vox 生物技術(shù)在過去幾年進步神速，科學(xué)家現(xiàn)在能夠以越來越高的精度對動植物基因進行編輯。使用CRISPR/Cas9這樣的新技術(shù)，科學(xué)家已經(jīng)向世人展現(xiàn)，他們可以修改基因，創(chuàng)造出不長角的牛或是不容易氧化變色的蘑菇。 但真正的大問題是，我們是否要在人類身上使用基因編輯工具，以消除遺傳疾病或增強人的能力？  我們能否創(chuàng)造出“設(shè)計嬰兒”（designer babies），這已經(jīng)不存在無法克服的技術(shù)障礙。 相反，問題在于我們是否應(yīng)該那樣做。（傳送門 | “轉(zhuǎn)基因人”時代為期不遠(yuǎn)，人人成神還是自我毀滅？） 這是一個道德問題，也是一個政策問題。 2017年2月，美國國家科學(xué)院（National Academy of Sciences，以下簡稱NAS）就該問題發(fā)布了一份長達261頁的研究報告，題為《人類基因編輯：科學(xué)、倫理和治理》。 這是迄今最全面的相關(guān)研究報告之一，其中考察了新型基因編輯技術(shù)的潛在應(yīng)用前景，以及為什么科學(xué)家應(yīng)該謹(jǐn)慎行事。 這份報告給出的建議非常非常令人意外，它認(rèn)為在條件高度受限的情況下，美國應(yīng)該允許科學(xué)家從事編輯人類活胚胎的研究——這個結(jié)論無疑會引發(fā)爭議。 特別是，該報告認(rèn)為，在有很大可能可以防止嬰兒罹患嚴(yán)重遺傳疾病而且不存在“合理替代方案”時，編輯人類精子、卵子和胚胎的臨床試驗應(yīng)該得到允許。 與此同時，撰寫這份報告的專家組表示，美國目前應(yīng)該絕對禁止為增強能力（比如讓人變得更加強壯或更加聰明）而編輯胚胎，直至社會對相關(guān)倫理難題（比如加劇貧富差距的風(fēng)險）的討論變得更加成熟。這份報告對在其中產(chǎn)生影響的問題進行了深入討論，且讓我們探查一番。 我們可能想要編輯人類基因的四大原因 這份報告首先對當(dāng)今可用的所有強大生物技術(shù)工具進行了評估，其中包括ZFNs、TALEN和CRISPR/Cas9。雖然技術(shù)細(xì)節(jié)各有不同，但這些技術(shù)“能夠以高頻率和相當(dāng)高的精度被用來精確地改變基因。”下面的圖表展示了CRISPR/Cas9的工作機制。  CRISPR工作機制的簡明示意圖 科學(xué)家之所以想要對人類遺傳物質(zhì)進行編輯，這里面有四大原因——按照從爭議最小到爭議最大的順序分別是： 1）實驗室中針對人類細(xì)胞的基礎(chǔ)研究。這一個很簡單，科學(xué)家使用TALEN或CRISPR這樣的技術(shù)，編輯培養(yǎng)皿中人類細(xì)胞的遺傳密碼，以搞清楚我們的分子過程如何運作，或者更好地了解基因的作用?？茖W(xué)家可能會對“體細(xì)胞”（比如皮膚和肝細(xì)胞之類的非生殖細(xì)胞）或“生殖細(xì)胞”（卵子或精子）進行編輯，但這些實驗永遠(yuǎn)不會產(chǎn)生活胚胎，或是改造活人。 這是必要的基礎(chǔ)研究，跟科學(xué)家數(shù)十年來所做的并無太大不同。NAS的報告認(rèn)為，現(xiàn)有的指導(dǎo)原則應(yīng)該已經(jīng)足以管理這些行為。這里沒有太大的爭議。 2）臨床試驗中對活人體細(xì)胞進行基因編輯。然而，科學(xué)家也對使用基因編輯技術(shù)治療人類疾病越來越感興趣。去年6月，美國國家衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，以下簡稱NIH）批準(zhǔn)了首個使用CRISPR治療癌癥的臨床試驗。 來自賓夕法尼亞大學(xué)的科學(xué)家將提取18位癌癥患者的免疫細(xì)胞，通過基因編輯使它們能夠更高效地攻擊癌細(xì)胞，然后再把它們重新注入患者體內(nèi)，并觀察效果（該試驗的主要目的在于探究CRISPR技術(shù)的安全性）。 隨著基因編輯技術(shù)不斷改進，這種“基因療法”將會變得越來越普遍。NAS的報告列出了一份長長的名單，其中都是基因編輯技術(shù)未來的潛在應(yīng)用。 以下是摘錄內(nèi)容：  報告認(rèn)為，這其中沒有任何令人不安的重大倫理問題，因為這只涉及修改體細(xì)胞（即非生殖細(xì)胞），而改變后的特征并不能傳給后代。 然而，報告也提醒說，基因編輯技術(shù)仍不完美，它們有時候可能無法達到預(yù)期的效果，會導(dǎo)致經(jīng)過編輯的細(xì)胞發(fā)生隨機突變或者是出現(xiàn)其他“脫靶”效應(yīng)。更重要的是，在哪些失敗是可以被接受的問題上，尚未制定出明確的安全標(biāo)準(zhǔn)。 因此，這份報告表示，NIH的監(jiān)管者需要逐個審議科學(xué)家進行基因治療臨床試驗的提案?？偟膩碚f，最安全的做法是把細(xì)胞提取到患者體外進行編輯（這被稱為“離體”治療），因為這樣科學(xué)家可以更容易地檢查脫靶效應(yīng)。 與之相比，在人體內(nèi)部直接編輯細(xì)胞（這被稱為“體內(nèi)”治療）仍然涉及到很多技術(shù)難題。 3）對精子、卵子和胚胎進行基因編輯，以消除遺傳疾病。到了這里，就開始涉及存在重大爭議的東西。編輯成年人的免疫細(xì)胞是一回事（如果有地方出了差錯，其影響不會傳遞給下一代），編輯精子、卵子或胚胎（它們屬于“生殖細(xì)胞系”）以及制造可以代際傳遞的遺傳變化就是完全不同的另一回事了。 到了這個程度上，我們談?wù)摰牟辉偈蔷庉嬋祟悅€體，而是編輯人類整體。  目前，由于所涉及的潛在社會擔(dān)憂和倫理問題，美國食品及藥物管理局（FDA）和NIH都禁止開展編輯人類胚胎的研究。但其他國家，比如中國和英國，也在明里暗里進行著相關(guān)研究試驗，由此引發(fā)的關(guān)注無疑也越來越多。 在我們?nèi)祟惖幕蚪M里，單是某一個基因發(fā)生變異就足以引發(fā)成千上萬種遺傳病，比如亨廷頓舞蹈癥（Huntington’s）。對很多家庭來說，基因編輯可能是防止孩子罹患特定先天疾病的唯一方法。 因此，專家組試圖在這里取得一個平衡。他們認(rèn)為，美國政府應(yīng)該允許科學(xué)家開展編輯精子、卵子或胚胎的臨床試驗，但只能在高度受限的情況下進行。做這件事只能是為了防止“嚴(yán)重疾病”，而需要編輯的基因跟疾病之間需要存在令人信服的聯(lián)系，且只有在沒有“合理替代方案”的時候才能實行。 此外，專家組還敦促進行嚴(yán)格監(jiān)督，以及“持續(xù)評估健康和社會方面的效益和風(fēng)險”。 專家組承認(rèn)，這一建議很可能會引起爭議。有些人會覺得，對可發(fā)育的精子、卵子或胚胎進行編輯是違反倫理的。另一些人會注意到，“合理替代方案”和“嚴(yán)重疾病”都是含糊不清的概念。盡管如此，一些科學(xué)家會認(rèn)為，這些指導(dǎo)原則太過嚴(yán)格，導(dǎo)致無法開展有用的研究。 此外，即便美國監(jiān)管機構(gòu)開了綠燈，我們也不清楚胚胎編輯會變得有多普遍。正如專家組指出的，“要開發(fā)這種技術(shù)實現(xiàn)安全和可預(yù)測的人體應(yīng)用，仍然存在重大技術(shù)挑戰(zhàn)?！逼浣Y(jié)果是，專家組預(yù)測，“在可預(yù)見的未來”，我們不大可能看到太多以預(yù)防疾病為目的的生殖細(xì)胞系基因編輯。 4）為“增強能力”而編輯人類基因。當(dāng)然，如果有朝一日科學(xué)家得以編輯活胚胎來消除疾病，可以想見，他們也能通過這種技術(shù)來增強人的能力，創(chuàng)造出更強壯、更聰明的嬰兒，或者定制藍(lán)眼睛的嬰兒。  NAS的報告指出，這種可能性引出了各種棘手的問題。
這份報告得出的結(jié)論基本就是，作為一個社會，我們甚至還沒有圍繞這些問題展開認(rèn)真的討論；政策制定者也沒有真正理解這些技術(shù)應(yīng)該受到怎樣的監(jiān)管。因此，專家組建議，“除了治療或防止疾病和殘疾之外，目前這個時候不應(yīng)該進行出于其他目的的基因編輯?！?/span> 不過，說來容易做起來難。報告指出，預(yù)防疾病和增強能力之間的界線往往是模糊的。 通過基因編輯讓罹患肌肉萎縮癥的患者增強力量，這可能沒有問題。但如果是改善天生力量弱于常人者的肌肉組織，那算不算違規(guī)？我們要在哪里劃下界線？通過基因編輯來改善膽固醇水平，那又怎么樣？ 就此而論，該報告指出，科學(xué)家和決策者將不得不好好考慮一下什么是“正?！币约笆裁词恰霸鰪姟?。 這份報告不會終結(jié) 關(guān)于人類基因編輯的爭議  我們應(yīng)該編輯基因嗎？ 可以說，對于編輯人類基因什么沒問題和什么有問題，這份報告并沒有給出所有的答案——你要是期待得到所有答案，那就圖樣圖森破了。這是一場復(fù)雜的辯論，它將持續(xù)數(shù)十年的時間。 相反，NAS的專家組試圖制定出一些原則，為將來的討論提供指導(dǎo)。制定基因編輯的任何新監(jiān)管法規(guī)都需要做到透明和開放，保證充分的公眾參與。 例如：“持續(xù)評估和公眾參與應(yīng)該先于任何編輯生殖細(xì)胞系的臨床試驗?！币约埃骸鞍压妳⑴c納入到關(guān)于‘增強’的人類基因編輯政策制定過程。” 對于什么適宜及什么不適宜，甚至連資深專家都有截然不同的看法。早在2015年，一組科學(xué)家在《自然》雜志發(fā)表公開信，呼吁停止所有針對胚胎的基因編輯研究。 公開信的作者認(rèn)為，這樣做的潛在好處仍然太過模糊，而其中的風(fēng)險則太過巨大：
在接受《科學(xué)》雜志采訪時，上述公開信第一作者愛德華·蘭菲爾（Edward Lanphier）對NAS報告建議在某些情況下謹(jǐn)慎允許編輯胚胎表示失望。 他說：“報告在缺乏自己所呼吁的那種公眾辯論的情況下就將語調(diào)改為支持?！?/span> 說到底，這份新報告不會對關(guān)于人類基因編輯的辯論起到一錘定音的作用，但NAS在引導(dǎo)美國政府政策方面向來很有影響力，而該報告在辯論中有力地支持了允許設(shè)計嬰兒——即使是在受限的情況下。 當(dāng)蔦屋書店的創(chuàng)始人被問及，為何要在百貨凋零的時候，開一家線下家電門店？ 他說，啊 我沒有開家電門店啊，我是在提供一種“被設(shè)計的生活”。 我們都在渴望，新的，被重新設(shè)計的生活。 宜家是最佳的范例，往往我們走進去買一個窗簾，最后搬回去整整一個家。 阿里的無人零售便利店是最新實踐，閃店背后，是未來零環(huán)節(jié)購物體驗的設(shè)計邏輯。 一顆好吃的西紅柿是如何被人們發(fā)現(xiàn)、采摘最后到達餐桌的？一頓安全無污染的飯菜是怎樣被送到了我們的飯桌上？ 十年前，沒有人會想到浙江山窩窩里的民居能一夜售價數(shù)千人民幣，而現(xiàn)在裸心谷這樣的度假體驗，已然一票難求，她是，怎么做到的？ 高溢價，與想象力有關(guān)，與體驗細(xì)節(jié)有關(guān)，與價值觀品味有關(guān)，與設(shè)計有關(guān)。 我們想要不一樣的現(xiàn)在，10月14日下午，我們邀請了五位演講嘉賓，來談?wù)勊麄冋鎸嵉膶嵺`故事，他們怎么用想象力，重構(gòu)了我們的生活。 （點擊海報，立即報名活動）
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