近年來，隨著老齡化加劇，神經(jīng)退行性疾病患病率節(jié)節(jié)攀升。盡管在過去的幾十年中，科學(xué)家們?cè)谏窠?jīng)退行性疾病的治療領(lǐng)域作出了巨大的努力，由于大腦的自身修復(fù)和再生能力十分有限，而干細(xì)胞具有強(qiáng)大的分化潛能，因而被認(rèn)為是針對(duì)受傷、衰老或疾病造成的大腦組織損傷或退化的最佳潛在療法。

此前，干細(xì)胞療法已經(jīng)在多項(xiàng)臨床前研究中表現(xiàn)出治愈神經(jīng)性疾病的希望，但在動(dòng)物試驗(yàn)中的得到的結(jié)果與在人類患者中的并不完全一致，而表明干細(xì)胞療法有效性的人類臨床研究依然受到規(guī)模和數(shù)量的限制。

近日，來自意大利巴勒莫大學(xué)的Martina Nasello及其團(tuán)隊(duì)回顧了已發(fā)表的文獻(xiàn)和近期測(cè)試數(shù)據(jù)，綜合評(píng)估了干細(xì)胞和其它有潛力的治療物質(zhì)對(duì)于神經(jīng)退行性疾病的預(yù)防和治療效果。

該研究討論了使用不同類型干細(xì)胞作為治療手段的潛在優(yōu)勢(shì)和劣勢(shì)，包括胚胎干細(xì)胞（embryonic stem cell，ESC）、間充質(zhì)干細(xì)胞（mesenchymal stem cell，MSC）、誘導(dǎo)多能性干細(xì)胞（induced pluripotent stem cell，iPSC）和神經(jīng)干細(xì)胞（neural stem cell，NSC），同時(shí)發(fā)現(xiàn)二甲雙胍和褪黑激素混合物、白藜蘆醇、姜黃素和乙酰左旋肉堿等天然抗氧化劑具有較好的干細(xì)胞治療協(xié)同作用。

Stem cell therapy and neurodegenerative disease. Advantages and limits of this treatment are reported. Color images available online at www.liebertpub.com/rej

來自美國加州SENS研究基金委的主編Aubrey D.N.J. de Grey說道，干細(xì)胞在疾病的早期階段能分泌復(fù)壯因子來恢復(fù)應(yīng)激神經(jīng)細(xì)胞的健康，而在晚期，老年慢性神經(jīng)退行性疾病患者的主要特征是神經(jīng)元的流失，身體自身無法替換它們，此時(shí)干細(xì)胞療法就是一種潛在有效的方式可以完成這種替換更新。

參考出處：

Nasello M，et a.，Stem Cells and Other Emerging Agents as Innovative 'Drugs' in Neurodegenerative Diseases： Benefits and Limitations.Rejuvenation Res. 2017 Sep 11.

間充質(zhì)干細(xì)胞——神經(jīng)退行性疾病治療的有效工具

隨著科學(xué)工作者的不斷探索，老年癡呆、帕金森、肌肉萎縮……間充質(zhì)干細(xì)胞給這些疾病的治療帶來新的希望。多項(xiàng)人體臨床試驗(yàn)表明，未來間充質(zhì)干細(xì)胞有望成為神經(jīng)退行性疾病治療的有效工具。

首先，盡管這些疾病的病因被證明與多種細(xì)胞和分子機(jī)制有關(guān)，但科學(xué)家們尚未弄清楚神經(jīng)元死亡的原因，并且沒有單一的分子途徑能夠調(diào)節(jié)疾病的發(fā)展。其次，對(duì)于大多數(shù)疾病患者，由于缺乏有效的生物標(biāo)志物，早期診斷受到了阻礙。第三，神經(jīng)元退變的發(fā)展常常帶來繼發(fā)性影響，如慢性炎癥等。另外，進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)的藥物應(yīng)能穿過腦血屏障，以及靶向不同中樞神經(jīng)系統(tǒng)區(qū)域的特定細(xì)胞類型，這就需要高效地、能夠?qū)⑺幬锼瓦_(dá)至目標(biāo)位置的載體。受以上因素的影響，傳統(tǒng)的神經(jīng)退行性疾病治療研究并未取得理想的效果，而隨著間充質(zhì)干細(xì)胞臨床研究和人體試驗(yàn)的開展，神經(jīng)退行性疾病的治療迎來了新機(jī)遇。

研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞移植可提高存活率，減少病理，緩解認(rèn)知功能衰退。隨著在模型動(dòng)物試驗(yàn)中不斷取得積極進(jìn)展，越來越多的人類臨床試驗(yàn)采用間充質(zhì)干細(xì)胞，目的是緩解神經(jīng)變性和治療急性腦損傷以及其他疾病。截止目前，clinicaltrials.gov登記注冊(cè)的人類間充質(zhì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)有600多項(xiàng)，其中超過40項(xiàng)進(jìn)入了III期臨床。

間充質(zhì)干細(xì)胞已被證明能夠向神經(jīng)系統(tǒng)分化，并分泌一系列能夠促進(jìn)神經(jīng)組織維持和修復(fù)的因素。此外，間充質(zhì)干細(xì)胞還被證明具有移植后歸巢至損傷區(qū)域的能力，這意味著它們作為治療藥物載體十分具有前景。

利用干細(xì)胞來治療神經(jīng)退行性疾病，目的是通過再生和為受損組織提供局部支持，以阻止疾病的臨床惡化。基于可以有效地從成人組織中獲取、體外擴(kuò)增培養(yǎng)以及能夠安全的自體移植，間充質(zhì)干細(xì)胞在細(xì)胞治療中極具潛力。利用間充質(zhì)干細(xì)胞作為載體將治療藥物遞送至病變區(qū)域，可為多種神經(jīng)退行性疾病的靶向治療提供有效的平臺(tái)。

行業(yè)分析人士表示，神經(jīng)退行性疾病擁有共同的細(xì)胞和分子機(jī)制，間充質(zhì)干細(xì)胞的多重益處針對(duì)這些疾病的不同因素，了解這些細(xì)胞發(fā)揮功能的分子機(jī)制，有利于推進(jìn)間充質(zhì)干細(xì)胞更好的治療神經(jīng)退行性疾病。

本文轉(zhuǎn)自：細(xì)胞王國