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更換80﹪表皮,基因療法拯救致命皮膚病患兒生命

 汐鈺文藝范 2017-11-10


德國和意大利醫(yī)生通過三次手術(shù),將一個80%表皮受損的男孩從死亡線上拉了回來。現(xiàn)在,男孩已經(jīng)健康成長了一年。這背后,是干細胞基因療法跨過技術(shù)和行政阻礙,在病床上拯救鮮活生命。


撰文 | Karen Weintraub

翻譯 | 顧金濤

審校 | 吳非


這些德國醫(yī)生意識到,如果他們再不采取什么冒險的手段,眼前這個7歲的小男孩就要死去了。小病人是跟隨父母從敘利亞戰(zhàn)場逃到歐洲的。他生來就患有一種罕見的遺傳疾病:接合型表皮溶解水皰癥(JEB),這導致他全身80%的皮膚裸露或起泡。兒童燒傷部門的醫(yī)生收治了他,盡他們所能治療,甚至移植他父親的皮膚來試圖愈合傷口,但卻因為排斥反應而失敗。最終,他們聯(lián)系意大利科學家邁克爾·德·盧卡(Michele De Luca)尋求幫助。

 

12年前,德·盧卡就用基因療法成功修復了一位有類似疾病的患者的腿部皮膚。然而,敘利亞小男孩身上需要替換的皮膚面積有8500平方厘米之多,相當于小男孩全身皮膚面積的80%。對于基因療法來說,難度可謂前無古人。

 

醫(yī)生從男孩身體上僅有的幾處沒有發(fā)炎或剝落的皮膚上采集了樣本,送往德·盧卡的研究小組。在這里,他們以一種病毒為載體,給皮膚細胞插入一份LAMB3基因的正確副本。男孩正是因為這個基因的缺陷,患上了表皮溶解水皰癥。德·盧卡和同事隨后采用燒傷科的常用方法,將改造的皮膚細胞培養(yǎng)在支架上,生長成更大的片層。

  

圖片來源:德·盧卡研究組

 

在2015年10月和11月的兩場手術(shù)中,意大利和德國研究組用培養(yǎng)出的表皮覆蓋了男孩的四肢、兩側(cè)和背部。手術(shù)前他病到下不了床,術(shù)后一月,“圣誕節(jié)時他就能站起來了”,德·盧卡說。2016年1月,他們又向男孩移植了幾小片皮膚,2月他就從德國波鴻魯爾大學醫(yī)院出院了。

 

一年以后,這個男孩自豪地向德·盧卡實驗室的成員展示自己的皮膚?!斑@真是個感人時刻,”德·盧卡說。本周的《自然》期刊報道了這一事件,“經(jīng)歷了十年的折騰,當你看到這個病人得到治療時,這你明白之前的努力都值了?!?/span>

 

男孩的表皮在接受移植后可以正常地再生和更新。在被移植表皮中的數(shù)億個可分裂細胞里,只有百分之幾的后代在4個月后仍持續(xù)存在,其余的細胞在經(jīng)過幾代復制后失去更新能力,繼而被取代。這一現(xiàn)象首次證明,整個表皮的更新只由很少一部分的干細胞負責維持。 “你用干細胞再生了表皮之后,里面的干細胞還會做它們該干的事:調(diào)整它們的數(shù)量、持續(xù)更新表皮細胞。” 德·盧卡在周二的新聞發(fā)布會上說。

 

領域內(nèi)的其他研究者對該成果深感敬佩。“很棒的研究,”布魯塞爾自由大學的干細胞研究教授Cédric Blanpain說,他為論文寫了一篇評論文章,“這項研究為將干細胞治療安全、有效地推向臨床,提供了很好的典范。”他還稱該研究“有力地展示了表皮確實只由少數(shù)干細胞,而不是許多不同的祖細胞維持。”

 

男孩的皮膚上還是因為之前的損傷留下了一些色斑。但是拋開這些,他現(xiàn)在已經(jīng)是一個喜歡踢球跑步的正常9歲小男孩了。德·盧卡說,“我們做移植手術(shù)時他只有17千克重,現(xiàn)在他已經(jīng)是個健壯的少年了。”

 

他的皮膚不再起泡發(fā)癢,而且與燒傷病人不同,將來他也不需要隔天就抹一次藥膏。就算被割傷擦傷,他的皮膚也能正常愈合,產(chǎn)生正常量的層粘連蛋白(laminin) 332——這正是男孩因為遺傳病缺少的,能將表皮與下方真皮粘合起來的重要蛋白。因為問題只出在表皮下,所以男孩沒有留下傷疤——一般只有割傷到更深的真皮才會留疤。

 

表皮溶解水皰癥患者的每個皮膚細胞都有遺傳缺陷,因此德·盧卡得在換上新皮膚前修正那些基因才能讓它們長好。造成疾病的可以有幾種突變,敘利亞男孩身上LAMB3基因的突變“帶來了毀滅性的病癥,但也讓他在基因療法后更容易恢復,”斯坦福大學的皮膚病學副教授Peter Marinkovich說。他沒有參與男孩的治療,在自己的研究中,他用基因療法治療4位有其它遺傳缺陷的表皮溶解水皰患者。那些患者的病情有了顯著改善,但是皮膚移植沒有敘利亞男孩那么容易。

 

德·盧卡與奧地利薩爾茨堡的表皮溶解水皰癥所、帕拉塞爾蘇斯醫(yī)學大學合作,開展數(shù)項早期臨床試驗,在20個新患者上測試他的基因療法。這些患者分別患有兩種類型的表皮溶解水皰癥。這些復雜的療法并不便宜?!斑@是我們?yōu)橐环N遺傳疾病的先進療法不得不付出的代價?!钡隆けR卡說。照顧一個表皮溶解水皰癥兒童也不便宜,Marinkovich指出,患者一年要花10萬美金來遮蓋傷口,有時還不能用保險報銷。

 

未來,德·盧卡希望用這個療法治療更小的孩子,甚至是嬰兒?;加凶顕乐仡愋偷谋砥と芙馑挵Y的兒童通常會在學齡前死去。預防比治療更有效,德·盧卡說,“我們越早行動,對孩子越有利?!备仔〉暮⒆硬〉眠€沒有那么重,尚健康的表皮可以在一兩年的時間中被逐漸替換,他說。

 

由于德·盧卡12年前的患者現(xiàn)在依舊情況良好,德·盧卡相信敘利亞男孩的皮膚也能長期保持健康。但是畢竟這種療法很新,沒人能保證成功。德·盧卡說他會無限期繼續(xù)跟進,確保男孩健康成長。不過他也指出,基于病毒的基因療法有致癌風險,好在這個治療針對表皮,所以即使有腫瘤發(fā)生也在表皮上,很有希望被輕易地察覺和摘除。

 

基因療法未來或許還能幫助治療其它皮膚疾病。但德·盧卡說攻克表皮溶解水皰癥就夠他忙活的了,“要花的時間可比我的工作生涯還長啊?!?/span>

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