據(jù)分析師分析，JUNO公司CAR-T療法JCAR015宣告失敗，公司4650萬美元的研發(fā)成本打了水漂。

JUNO公司對復(fù)發(fā)或難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病成人患者開展了JCAR015臨床試驗。2016年7月，JCAR015臨床試驗引起了3個患者的死亡，該試驗被緊急叫停。JUNO分析此次患者死亡事件可能與患者接受過化療藥物氟達(dá)拉濱治療有關(guān)，在患者死亡事件發(fā)生幾天后，JUNO與FDA緊急溝通后，F(xiàn)DA又恢復(fù)開展JCAR015臨床試驗。不幸的是，到了2016年11月，JCAR015臨床試驗又一次出現(xiàn)患者死亡事件，JUNO公司主動叫停JCAR015試驗并著手分析患者的死因。但是，在經(jīng)歷了幾個月的研究分析后，JUNO公司并沒能找到其中的原因，因此JUNO正式宣布放棄JCAR015。在2016年和2017年JCAR015試驗中分別發(fā)生3起和2起患者死亡事件，值得注意的是，這5名患者均死于腦水腫。

在經(jīng)歷了幾年的研究和臨床試驗，JUNO公司花了大量的人力、財力用于研發(fā)CAR-T療法，最終以幾位接受治療的病人死亡的沉重后果而告終。對于JUNO公司的研發(fā)、試驗成本，Motley Fool的Brian Orelli進(jìn)行了計算：2013年到2016年，JUNO公司分別投入了770萬、420萬、1130萬以及2110萬美元，在2017年第一季度，又投入了220萬美元。最終，JCAR015的研發(fā)、試驗花費了JUNO公司共計4650萬美元。

雖然JUNO公司和他們的財大氣粗的合作伙伴CELG公司對于JCAR015的失敗感到失望，但是公司還有其他一些正在開展試驗的CAR-T療法。JCAR019是一個靶向CD19的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品， 被FDA授予針對治療緩解和復(fù)發(fā)侵襲性大B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤突破性療法的稱號，是JUNO公司最受關(guān)注的CAR-T療法。

JUNO將于6月份召開的ASCO會議上公布JCAR017和JCAR014這兩個靶向CD19的對急性淋巴細(xì)胞性白血病患者治療的數(shù)據(jù)。其中，JCAR017臨床試驗將公布其對現(xiàn)有療法無效的非霍奇金淋巴瘤患者治療的臨床I期數(shù)據(jù)；JCAR014臨床試驗將公布其臨床I期安全性的數(shù)據(jù)。公司人員告知，JCAR014的報告中還會包含臨床和實驗室認(rèn)定的鑒定早期細(xì)胞因子釋放綜合征和神經(jīng)毒性的生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)。

JCAR015臨床試驗的失敗使得JUNO的競爭對手KITE公司的axicabtagene ciloleucel在非霍奇金淋巴瘤治療上獲得領(lǐng)先。不過，KITE公司axicabtagene ciloleucel臨床試驗的進(jìn)展也并非一帆風(fēng)順。在本月初，KITE公司完成了臨床III期試驗，但是一位接受治療的患者在試驗中死亡。盡管KITE公司進(jìn)展并非一帆風(fēng)順，但KITE公司的CAR-T療法仍是最有希望進(jìn)入市場的CAR-T療法。

來源：生物谷

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