基因編輯技術(shù)是指通過使用人工核酸內(nèi)切酶技術(shù)對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行“編輯”，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的敲除、加入等。近幾年，CRISPR技術(shù)飛速發(fā)展，在一系列基因治療應(yīng)用領(lǐng)域都展現(xiàn)出極大的應(yīng)用前景。雖然基因編輯技術(shù)取得了突破性的進(jìn)展，但也面臨了一定的社會(huì)挑戰(zhàn)。下面我們來看看大牛們對(duì)基因編輯領(lǐng)域未來的展望吧！

1. 張鋒

去年7月15日，CRISPR技術(shù)先驅(qū)張鋒在《Human Gene Therapy》上介紹了CRISPR/Cas基因組編輯系統(tǒng)的前景以及所面臨的挑戰(zhàn)。

作為生物學(xué)研究的有力工具，CRISPR/Cas9易于定制和高效率，大大簡(jiǎn)化了人類細(xì)胞系的基因編輯，并提高研究人員產(chǎn)生遺傳模型的能力。CRISPR/Cas9有可能使研究人員直接檢測(cè)與人類疾病相關(guān)的遺傳變異。

基于這一技術(shù)的高靈敏度和精密度，研究人員能更快發(fā)現(xiàn)新的基因功能。在將來CRISPR/Cas9的另一誘人應(yīng)用是，直接通過體細(xì)胞基因編輯治療某些遺傳疾病。通過糾正致病突變，有可能逆轉(zhuǎn)疾病。但是，為了讓這一技術(shù)更好的應(yīng)用于臨床治療，就必須建立適當(dāng)?shù)膫鬟f、特異性和修復(fù)策略?？紤]到基因編輯在基礎(chǔ)治療的潛在益處，許多研究團(tuán)體正努力使 CRISPR/Cas9治療疾病成為現(xiàn)實(shí)。

張鋒在文章最后指出，雖然CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)有令人興奮的發(fā)展，但也面臨了一定的社會(huì)挑戰(zhàn)，其災(zāi)難性的濫用會(huì)帶來恐懼感和不確定感。他希望，CRISPR/Cas9技術(shù)能被研究人員負(fù)責(zé)且仔細(xì)的應(yīng)用，最終實(shí)現(xiàn)它的預(yù)期價(jià)值。

2. Jennifer Doudna

2016年11月，基因編輯“女神” Jennifer Doudna接受了Cell雜志的專訪，分享了她對(duì)CRISPR用于癌癥等疾病治療的看法。

她認(rèn)為，CRISPR技術(shù)讓科學(xué)家們以前所未有的輕松度、準(zhǔn)確度以及效率，真正實(shí)現(xiàn)了編輯包括人類細(xì)胞在內(nèi)的任何有機(jī)體的遺傳信息。并為人類生物學(xué)和醫(yī)學(xué)研究帶來了新的、更廣泛的可能。
CRISPR技術(shù)能幫助我們了解癌癥驅(qū)動(dòng)因素，并開發(fā)靶向療法。免疫療法利用患者本身的免疫系統(tǒng)，清除體內(nèi)的癌細(xì)胞，用于治療癌癥。CRISPR技術(shù)能精準(zhǔn)編輯患者免疫系統(tǒng)，使其能夠特異識(shí)別腫瘤細(xì)胞。目前，基因編輯技術(shù)已開始用于腫瘤的臨床試驗(yàn)。

在未來的10年中，將有望看到治療血液疾病和各種眼疾的CRISPR療法。未來需要進(jìn)一步改善CRISPR技術(shù)的效率和脫靶效應(yīng)，并找到最好的方式，廣泛地用于治療人類疾病。

圍繞CRISPR的主要倫理和社會(huì)問題，Doudna呼吁國際社會(huì)就道德或不道德的研究出臺(tái)指引。通過有效的監(jiān)管確保這一技術(shù)不被濫用，并確保人類基因組編輯的安全性和有效性。

3. George Church

著名學(xué)者George Church是哈佛醫(yī)學(xué)院的遺傳學(xué)教授、Wyss研究所的核心成員。2016年6月1日，George Church在《The FEBS Journal》上發(fā)表綜述文章，暢談CRISPR這一革命性技術(shù)的下一站：RNA引導(dǎo)的表觀遺傳學(xué)調(diào)節(jié)因子。

George Church強(qiáng)調(diào)將CRISPR-Cas9工具應(yīng)用于轉(zhuǎn)錄和表觀遺傳學(xué)調(diào)控，并討論這些工具的最佳實(shí)踐指南，以及對(duì)于未來應(yīng)用的展望?；蚓庉嬵I(lǐng)域正在快速發(fā)展，科學(xué)家們正在研究新的方法來適應(yīng)，并提高基因編輯工具的效率。通過CRISPR技術(shù)，提高基因組的編輯精準(zhǔn)性，可以創(chuàng)造許多動(dòng)物模型來治療人類癌癥，或者是創(chuàng)造了血紅細(xì)胞來抵抗HIV病毒。

雖然在基因編輯的優(yōu)勢(shì)、脫靶效率以及體內(nèi)傳遞這些工具的能力等還有待于進(jìn)一步的研究。但是，George Church預(yù)見未來基因編輯工具令人激動(dòng)的應(yīng)用，例如通過內(nèi)源性位點(diǎn)的調(diào)控、探測(cè)新的非編碼基因功能，以及應(yīng)用于人類基因治療的新方式。同時(shí)他也期待CRISPR技術(shù)將會(huì)用于解決器官移植的不相容性或生態(tài)系統(tǒng)控制。

另外，針對(duì)轉(zhuǎn)基因問題， George Church在接受媒體采訪時(shí)表示：隨著 “CRISPR”等基因編輯技術(shù)的發(fā)展，未來的生物工程食品大多數(shù)是經(jīng)過“基因編輯”修飾的，“基因編輯”技術(shù)將會(huì)終結(jié)“轉(zhuǎn)基因”的歷史。

4. John van der Oost

今年8月5日，荷蘭瓦赫寧根大學(xué)的John van der Oost教授在《Science》雜志發(fā)表了一篇綜述文章，討論了近期CRISPR-Cas相關(guān)的研究，還簡(jiǎn)要回顧了基于CRISPR應(yīng)用的最新進(jìn)展。張鋒也是該文的共同作者。

近幾年，CRISPR技術(shù)飛速發(fā)展，除了CRISPR-Cas，科學(xué)家們還開發(fā)出了CRISPR/Cpf1、僅靶向RNA的CRISPR/C2c2以及只編輯單個(gè)堿基CRISPR/Cas9等新的基因編輯系統(tǒng)。除了基礎(chǔ)研究技術(shù)方面的突破，CRISPR的疾病研究也在不斷地發(fā)展中。全球涌現(xiàn)出許多研究團(tuán)隊(duì)嘗試?yán)肅RISPR技術(shù)進(jìn)行疾病治療。如賓夕法尼亞大學(xué)的Carl June團(tuán)隊(duì)，華西醫(yī)院盧鈾團(tuán)隊(duì)都在致力于研究人類腫瘤的CRISPR療法。

CRISPR技術(shù)在基因編輯人類胚胎、基因編輯食物、被列為大規(guī)模殺傷性與擴(kuò)散性武器等方面?zhèn)涫軤?zhēng)議。另外，在異種真核細(xì)胞中Cas9表達(dá)的長(zhǎng)期影響仍然是未知的。雖然目前基因編輯編輯技術(shù)在安全性與效率方面取得了很大的進(jìn)步，但是在臨床應(yīng)用方面還有很大的挑戰(zhàn)。CRISPR技術(shù)的真正價(jià)值還需要進(jìn)一步探索和驗(yàn)證。

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