中國(guó)婕斯新商機(jī)

　　“再生醫(yī)學(xué)”之優(yōu)勢(shì)

　　克服了“以創(chuàng)傷修復(fù)創(chuàng)傷”、供體來(lái)源不足等缺陷，從根本上解決組織、器官缺損的修復(fù)和功能重建等問題。

　　何為“干細(xì)胞”

　　干細(xì)胞是具有自我更新能力，在特定的條件下可以分化成不同類型功能細(xì)胞的一類原始細(xì)胞。干細(xì)胞技術(shù)及應(yīng)用能夠突破傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)發(fā)展的限制，有望解決人類面臨的重大醫(yī)學(xué)難題。

　　單能干細(xì)胞來(lái)源主要為成體干細(xì)胞。胚胎干細(xì)胞來(lái)源于胚胎囊胚期的內(nèi)細(xì)胞團(tuán)，能夠在體外大量增殖，具有很強(qiáng)的自我更新能力和多胚層分化潛能。胚胎干細(xì)胞的定向誘導(dǎo)分化為細(xì)胞替代性治療提供了可能的細(xì)胞來(lái)源，但免疫排斥和倫理學(xué)問題限制了其應(yīng)用。腦、骨髓、外周血、血管、骨骼肌、皮膚和肝等成體組織都有組織特異的成體干細(xì)胞。其中，造血干細(xì)胞是應(yīng)用最廣的成體，廣應(yīng)用免疫系統(tǒng)等的治療。但大部分組織成體干細(xì)胞分離和體外培養(yǎng)擴(kuò)增仍然較為困難，從而限制了其大規(guī)模臨床應(yīng)用。

　　何為“再生醫(yī)學(xué)”

　　再生醫(yī)學(xué)是一個(gè)涉及干細(xì)胞、組織工程、細(xì)胞與分子生物學(xué)、發(fā)育生物學(xué)、生物化學(xué)、材料學(xué)、工程學(xué)、生物力學(xué)、計(jì)算機(jī)科學(xué)等多個(gè)學(xué)科領(lǐng)域的新興學(xué)科。

　　再生醫(yī)學(xué)是通過研究機(jī)體的正常組織特征與功能、創(chuàng)傷修復(fù)與再生機(jī)制及干細(xì)胞分化機(jī)制，尋找有效的生物治療方法，促進(jìn)機(jī)體自我修復(fù)與再生，或構(gòu)建新的組織與器官，以改善或恢復(fù)損傷組織和器官的功能的科學(xué)。

　　隨著基因工程、組織工程、材料科學(xué)的發(fā)展，以及干細(xì)胞研究的不斷深入，再生醫(yī)學(xué)的內(nèi)涵也不斷擴(kuò)大，它包括基因治療、組織工程治療、組織器官移植、組織器官缺損的再生與生理性修復(fù)以及活體組織器官的再造與功能重建等幾個(gè)方面。國(guó)際再生醫(yī)學(xué)基金會(huì)（IFRM)已明確將組織工程定為再生醫(yī)學(xué)的分支學(xué)科。

　　“干細(xì)胞”與“再生醫(yī)學(xué)”

　　再生醫(yī)學(xué)主要包括干細(xì)胞、組織工程、細(xì)胞治療、器官移植等多個(gè)研究領(lǐng)域。其中，干細(xì)胞與組織工程研究是再生醫(yī)學(xué)的核心內(nèi)容。

　　20世紀(jì)初就有科學(xué)家提出“干細(xì)胞”這個(gè)概念，然而直到1963年，才由加拿大研究員McCulloch和Till首次通過實(shí)驗(yàn)證實(shí)了干細(xì)胞的存在。他們發(fā)現(xiàn)小鼠的骨髓中存在可以重建整個(gè)造血系統(tǒng)的原始細(xì)胞，即造血干細(xì)胞。

　　干細(xì)胞作為再生醫(yī)學(xué)的重要手段與研究核心，涵蓋了基礎(chǔ)與臨床醫(yī)學(xué)多個(gè)方面。

　　在基礎(chǔ)研究方面，干細(xì)胞成為生命科學(xué)研究的重要模型，有助于我們更進(jìn)一步探索人體內(nèi)各種生理及病理反應(yīng)的分子機(jī)制，認(rèn)識(shí)細(xì)胞生長(zhǎng)、分化和器官發(fā)育等基本生命現(xiàn)象的規(guī)律，闡明重大病癥（如癌癥、遺傳性疾病、組織退行性病變及自身免疫性疾病等）的發(fā)病機(jī)制。由干細(xì)胞衍生的相關(guān)模型，還可作為藥物和功能基因篩選的理想平臺(tái)。利用干細(xì)胞構(gòu)建各種組織、器官作為移植的來(lái)源將成為干細(xì)胞應(yīng)用的主要方向。體內(nèi)干細(xì)胞變異所導(dǎo)致的各類疾病成為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)之一。

　　在臨床應(yīng)用方面，干細(xì)胞可以應(yīng)用到人類面臨的眾多醫(yī)學(xué)難題中，例如，各種損傷患者的植皮，肌肉、骨及軟骨缺損的修補(bǔ)，髖、膝關(guān)節(jié)的置換，血管疾病治療或損傷后的血管替代，糖尿病患者的膜島植入，癌癥患者手術(shù)后大劑量化療后的造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)重建，切除組織或器官的替代，以及部分遺傳缺陷疾病的治療等。

　　“發(fā)展前沿”小覷

　　誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）是近期全球研究熱點(diǎn)。2006年，日本京都大學(xué)教授山中伸彌等通過表達(dá)4個(gè)轉(zhuǎn)錄因子將小鼠成纖維細(xì)胞重編程為iPS細(xì)胞，隨后通過同樣的轉(zhuǎn)錄因子獲得了人iPS細(xì)胞。iPS細(xì)胞具有胚胎干細(xì)胞的生物學(xué)特性，包括自我更新的能力和三胚層分化的潛能，為細(xì)胞替代治療開辟了全新的領(lǐng)域。目前，在糖尿病、肝病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、眼部疾病等領(lǐng)域已開展了iPS細(xì)胞臨床前研究。

　　造血干細(xì)胞移植是發(fā)展最早且最成熟的干細(xì)胞移植技術(shù)。隨著干細(xì)胞分離、動(dòng)員、擴(kuò)增和保存等相關(guān)技術(shù)的發(fā)展，造血干細(xì)胞移植已經(jīng)從最初的骨髓造血干細(xì)胞移植發(fā)展為動(dòng)員后外周血干細(xì)胞移植。利用造血生長(zhǎng)因子或動(dòng)員劑，可把造血干細(xì)胞從骨髓動(dòng)員（mobilization)到外周血液。新型技術(shù)使外周血造血干細(xì)胞治療方案應(yīng)用逐漸提高，目前至少有6種疾病可以通過造血干細(xì)胞移植來(lái)治療，包括癌癥（如白血病、淋巴癌、骨髓癌、神經(jīng)母細(xì)胞癌）、各種遺傳性血液?。ㄈ珑牋罴?xì)胞貧血癥、地中海貧血癥），還有其他自體免疫疾病、輻射損傷等。除造血干細(xì)胞外，胚胎干細(xì)胞與其他成體干細(xì)胞、多潛能干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的應(yīng)用也不斷擴(kuò)大。