外媒稱，一支由18個(gè)研究小組構(gòu)成的國(guó)際團(tuán)隊(duì)表明，在利用動(dòng)物進(jìn)行的初步測(cè)試中，該團(tuán)隊(duì)研發(fā)的化合物能安全地防止有害的蛋白質(zhì)聚集。這些發(fā)現(xiàn)給人帶來(lái)希望，意味著我們將迎來(lái)一系列新藥，可治療30多種涉及蛋白質(zhì)聚集的疾病。這些疾病包括糖尿病、癌癥、脊髓損傷、阿爾茨海默癥、帕金森癥和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。

據(jù)美國(guó)每日科學(xué)網(wǎng)站3月29日?qǐng)?bào)道，蛋白質(zhì)對(duì)幾乎所有細(xì)胞過(guò)程都是必須的。然而，如果細(xì)胞不再清除舊的蛋白質(zhì)，它們就可能聚集成為毒斑，從而導(dǎo)致疾病。

美國(guó)加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校的神經(jīng)學(xué)專家蓋爾·比坦說(shuō)：“世界各地有千百萬(wàn)人受到蛋白質(zhì)聚集引發(fā)的疾病的困擾。我們希望，這些新的化合物能為這類疾病提供治療辦法。目前，其中很多疾病尚無(wú)法治療?！?/p>

研究者稱他們研發(fā)的化合物為“分子鑷子”，因?yàn)樗鼈儼嚢彼岬姆绞胶芴貏e。大部分蛋白質(zhì)由賴氨酸構(gòu)成。這些化合物有一種獨(dú)特的能力，它們只襲擊聚集的蛋白質(zhì)，而不影響健康的蛋白質(zhì)。

要研發(fā)一種新藥，研究人員通常會(huì)對(duì)大量化合物進(jìn)行篩查，以便找到影響某一疾病的蛋白質(zhì)化合物。比坦的團(tuán)隊(duì)使用了完全不同的方式來(lái)研發(fā)“分子鑷子”。

比坦說(shuō)：“我們觀察蛋白質(zhì)分子和原子間的相互作用來(lái)理解導(dǎo)致它們異常聚集的原因?！?/p>

該團(tuán)隊(duì)正在測(cè)試多種形式的“鑷子”，每一種都由略微不同的分子組成。CLR01是最有前途的形式之一。研究人員已表明，CLR01對(duì)于兩只患阿爾茨海默癥的嚙齒類動(dòng)物、患有帕金森癥的兩條魚和一只小鼠、有著脊髓損傷的一條魚和患家族性神經(jīng)多發(fā)性淀粉樣變（FAP）的一只小鼠具有療效。FAP是一種罕見的疾病，在這種疾病中，蛋白質(zhì)聚集會(huì)影響神經(jīng)系統(tǒng)、心臟和腎。

比坦說(shuō)：“我們的數(shù)據(jù)顯示，CLR01或許會(huì)成為治療蛋白質(zhì)聚集引發(fā)的多種疾病的藥物。我們還發(fā)現(xiàn)，CLR01相當(dāng)安全。